La recherche et le développement dans l’industrie pharmaceutique

L’industrie pharmaceutique figure parmi les secteurs qui ont le plus investi en recherche et développement (R&D), c’est une étape très importante avant la mise sur le marché d’une nouvelle molécule. Un médicament peut rester dans les laboratoires de recherche des années

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et des années avant d’arriver au consommateur final. Alors que les dépenses peuvent dépasser le budget principal de chaque projet de développement et cela selon plusieurs facteurs qui incitent au développement du marché des produits pharmaceutiques et augmentent le taux de la recherche dans l’avenir.

Ces facteurs selon Weinmam(2008) son :

 Les besoins de santé dans les pays économiques développés et solvables ne pourront que progresser plus rapidement que le PIB par suite de vieillissement de la population d’une part (diabète de type II, hypertension, maladies cardiovasculaire et l’Alzheimer) et du coût des nouveaux traitements mis sur le marché d’autre part.

 La montée des pays émergents dans la demande de soins de leur population.

 Les besoins médicaux non satisfaits recèlent aussi l’important gisement de croissance, car il y a des maladies pas encore complètement guéries (Alzheimer, Parkinson) et d’autres épidémies rares.

 Les progrès médicaux apportent de nouvelles thérapies à des maladies qui n’étaient pas traitées de façon satisfaisante jusqu'à présent⁵⁸.

8.2.1 Les étapes de la recherche & développement d’un médicament

Le médicament, comme on a vu avant, un produit qui répond à une définition précise et obéit à une réglementation très stricte, et s’inscrit dans un circuit hautement qualifié et surveillé, est un des produits de consommation les plus encadrés. Depuis sa mise au point en recherche jusqu'à sa mise sur le marché et à l’information qui n’est donnée, en passant par sa fabrication de nombreuses réglementations encadrent toutes les étapes de sa vie. Il existe plusieurs étapes pour la recherche et le développement d’un médicament on peut appeler cela “ Le cycle de vie d’un médicament”.

8.2.2 Le cycle de vie d'un médicament en R&D

A titre d’exemple, de 10.000 molécules ciblées à 10 qui feront l’objet d’un dépôt de brevet et une qui parviendra à passer toutes les étapes de tests et d’essais cliniques pour devenir un médicament ( figure 03), le chemin de l’innovation au malade est long (12 ans en moyenne) complexe et coûteux. La mise au point d’une nouvelle molécule représente un investissement d’environ 1 milliard d’euros. En dix ans les coûts principaux du

58 R&D des compagnies pharmaceutiques : rupteur et mutation (étude ministère de l’économie de l’industrie et de l’emploi “Nelly Weinmam“ chargée de mission « Direction générale des entreprises observatoires de stratégie industrielles Mission perspective, Janvier 2008.

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développement, incluant le membre d’essais compte tenu d’exigences légitimement accrues, ont plus que doublé. L’amortissement financier de ces travaux ne peut se faire qu’au plan mondial ce qui est renforcé par l’arrivée tardive des médicaments sur le marché et la concurrence précoce des génériques⁵⁹.

Figure 03 : L’idée au produit : genèse d’un médicament.

Source : leem (Bilan économique, 2014)

En Europe, le brevet essentiel au financement de la recherche, permet de protéger l’innovation pendant vingt ans. Il peut être prolongé d’une durée maximale de cinq ans par un certificat complémentaire de protection (CCP). Le brevet débute dès que la molécule est identifiée. Celle-ci va ensuite subir des séries de tests précliniques qui s’étendent sur une dizaine d’années. Il lui restera encore à passer l’étape d’autorisation de mise sur le marché, de l’évaluation par la commission de la transparence et de la fixation du prix du médicament lors

59 Données LEEM, 2014 5 ans Maximum 5 ans 10 ans 5 ans 10 000 Molécules Ciblées 100 Molécules testées 10 candidats Médicaments 1 Médicament Recherche exploratoire Tests précliniques Recherche clinique Procédure administrative AMM, prix, Remboursement Phase de commercialisation et pharmacovigilance

10 ans de R&D 2 à 3 ans

Dépôt Du brevet Si CCP Certificat complémentaire de production Expiration du brevet

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des négociations avec le CEPS (comité économique des produits de santé)60. Compte tenu de toutes ces étapes, l’innovation ne bénéficie d’une protection commerciale effective que de dix ans en moyenne. De surcroît, un produit nouveau ne rejoint que progressivement (deux à trois ans) sa population ciblée thérapeutique alors qu’au tenu du brevet ou de la production des données, l’arrivée des génériques est devenue très rapide, explique Weimman (2005)dans son document sur la globalisation des leaders pharmaceutiques.

Les étapes clés des phases de test et de développement permettent de vérifier l’efficacité de la molécule et d’en connaître les éventuels effets secondaires. De nombreux candidats médicaments sont ainsi écartés car ils ne présentent pas un rapport “bénéfice/risque” positif.

Les études précliniques et les essais cliniques sur l’homme sont les deux phases scientifiques conduites par l’entreprise pour développer le médicament. Ces études sont déclarées auprès des institutions sanitaires compétentes qui contrôleront l’efficacité et la sécurité du médicament.

a) Les études précliniques.

Le candidat médicament traverse tout d’abord une série de tests dits « précliniques ». Ces essais sont des passages obligatoires avant toute étape de test sur l’homme.

 La pharmacologie expérimentale : des essais d’efficacité sont réalisés sur des systèmes moléculaires inertes, sur des cellules et cultures et, enfin, sur des modèles animaux. c’est la première preuve de concept.

 La toxicologie : ces études évaluent les risques d’effets secondaires des futurs médicaments.

 La pharmacocinétique61 et le métabolisme de médicament : Ces études portent sur des propriétés pharmacocinétiques de la molécule, tels que l’absorbation, le métabolisme, la distribution et l’élimination. Mais elles ont aussi pour but de prouver les propretés pharmacologiques. Si les résultats de ces études sont positifs, le médicament entre en phase d’essais cliniques sur l’homme.

60 Weimman. N “La globalisation des leaders pharmaceutiques » Direction générale des entreprises observatoire des stratégies industrielles mission prospective”, septembre 2005.

39 b) Les essais cliniques :

Seul un médicament sur quinze candidats atteint ce stade. Ces études se font en trois phases principales qui doivent se dérouler selon les bonnes pratiques cliniques. Elles sont réalisées en milieu hospitalier ou en cabinet médical, sous la responsabilité de médecins experts : « les investigateurs ».