Collecte des données

Les documents recueillis peuvent être répartis en dix catégories en fonction de leur source et de leur nature (Tableau 10).

Les auditions parlementaires. Il s’agit des transcriptions des déclarations apportées devant la Sous-commission pour la Santé et l’Environnement du Congrès par les différentes personnes auditionnées dans le cadre des travaux de cette sous-commission sur la problématique des médicaments orphelins entre 1980 et 1982. Ces documents contiennent aussi l’ensemble des pièces présentées devant la sous-commission (rapports, lettres, déclarations de positions, etc.) par différents intervenants (auditionnés ou non) aux cours de ces mêmes travaux. Ils portent les références U.S. Congress (1980, 1981, 1982b) correspondant aux trois auditions menées durant ces années par la sous-commission présidée

par le représentant Henry Waxman. Ils constituent les trois documents les plus importants dans le cadre de ce travail puisqu’ils retracent les déclarations publiques et les propositions de l’ensemble des parties prenantes et permettent de comprendre les stratégies discursives utilisées par ces acteurs afin d’influencer le processus de construction du champ organisationnel.

Les textes réglementaires. L’analyse des lois et des projets de loi permet de retracer les luttes autour de l’élaboration d’une solution législative en comparant les propositions retenues et rejetées. La terminologie adoptée dans ces textes, notamment en ce qui concerne la définition de la notion de « médicament orphelin », renseigne sur les stratégies discursives déployées par les différents acteurs afin d’imposer les termes les plus aptes à rendre compte des enjeux spécifiques que posent pour eux ces produits (Nous verrons par exemple que l’industrie pharmaceutique a longtemps récusé l’utilisation du terme « médicament orphelin » qui renvoie directement à sa responsabilité dans l’« abandon » de ces produits, préférant celui de « médicament de service public » qui dénote de son engagement à servir le bien commun).

Les rapports. Ce sont des documents produits par des agences réglementaires (FDA, 1975, 1979), des commissions officielles (U.S. Congress, 1982a, 1993 ; NCOD⁷³, 1989), des instituts de recherche privés (Grabowski, 1980)⁷⁴ et des cabinets de conseil (Macarthur, 1987)⁷⁵. Ils représentent une importante source de données quantitatives dont la confrontation permet de saisir la manière dont ces données sont utilisées (voire manipulées) pour soutenir l’argumentation des différents acteurs. Ils contiennent aussi les analyses et les recommandations formulées par ces acteurs permettant ainsi de comprendre l’influence qu’ils ont eue sur les arrangements institutionnels adoptés. Enfin, un dernier rapport, réalisé par

73

National Commission on Orphan Diseases. 74

Étude financée par l’American Enterprise Institute for Public Policy Research. 75

l’Institute Of Medicine (IOM, 2010), nous a servi à valider la chronologie des évènements grâce à son analyse historique rigoureuse.

Les monographies. Un premier groupe de monographies a été utilisé dans le but d’analyser les caractéristiques organisationnelles du champ du médicament aux États-Unis à partir de la naissance de l’industrie pharmaceutique moderne au début du XX siècle jusqu’aux années 1980 (Mansfield et al., 1979 ; Grabowski et Vernon, 1983, Froud et al., 2006, Pignarre, 2010). Un document plus spécifique des maladies rares et destiné au grand public a servi pour une présentation succincte de quelques définitions (Aymé, 2000). Deux monographies, l’une écrite par Richard Harris (1964) et l’autre par le sénateur Estes Kefauver (1965), retracent le processus d’adoption des amendements Kefauver-Harris en 1962. Ces deux documents permettent de comprendre l’impact de ces amendements sur les stratégies des entreprises pharmaceutiques dans le domaine des maladies rares avant et après le passage de ces amendements. Une dernière monographie publiée en 2009 par Henry Waxman et Joshua Green, correspondant national à Businessweek, offre, sous le titre, The Waxman Report: How Congress Really Works, plusieurs éclairages intéressants sur le fonctionnement du Congrès avec un chapitre entier consacré à l’histoire de l’Orphan Drug Act (ODA), agrémenté de plusieurs détails importants.

Les actes de colloques et de conférences. Trois publications ont été examinées dans le cadre de ce chapitre. La première regroupe les interventions au colloque Orphan Diseases and Orphan Drugs, tenu en 1985 (Royaume-Uni). On y retrouve notamment les exposés d’Henry Waxman (1986), de Marion Finkel (1986), première directrice de l’Office of Orphan Products Development (OOPD) créé par la FDA en 1982 et de plusieurs représentants de l’industrie pharmaceutique (e.g. Spikler, 1986). La deuxième publication regroupe les interventions au colloque Health Orphans, organisé en 1987 (Belgique). On peut y lire notamment les exposés présentés par John Walshe (1988), éminent spécialiste des maladies rares, Carolyn Asbury

(1988), coordinatrice du rapport de 1982 du Congrès sur les médicaments orphelins, Marlene Haffner (1988), successeur de Marion Finkel à la tête de l’OOPD, Abbey Meyers (1988), présidente de la National Organization for Rare Disorders (NORD) et par plusieurs représentants de la Pharmaceutical Manufacturers Association (PMA)⁷⁶ (e.g. Goldstein, 1988)⁷⁷. Le dernier document constitue la transcription du discours prononcé par Abbey Meyers à la Conférence internationale sur les maladies rares organisée en 2000 (Espagne). L’ensemble de ces textes retracent la construction du champ du médicament orphelin à travers une lecture a posteriori réalisée par des acteurs ayant joué des rôles importants dans ce processus apportant par là des éclairages intéressants sur la perception qu’ils ont de leurs propres actions et de celles des autres.

Les articles médicaux. Les articles publiés dans les grandes revues médicales (e.g. New England Journal of Medicine, British Medical Journal) permettent de retracer l’origine de l’intérêt de la communauté médicale pour les maladies rares et les médicaments orphelins et le rôle joué par certains médecins dans la prise de conscience politique de leurs spécificités (e.g. Provost, 1968 ; Shirkey, 1968 ; Walshe, 1975). D’autres articles, publiés par des responsables à la FDA, permettent de comprendre le rôle de cette agence dans le processus qui a conduit à l’adoption de l’ODA (e.g. Finkel, 1980, Asbury, 1991 ; Haffner, 1991). Enfin, trois articles médicaux offrent des récits historiques riches en détails techniques sur ce processus (Philipon, 1995 ; Maeder, 2003 ; Lamoril et al., 2007).

76

Association professionnelle regroupant les plus importantes entreprises pharmaceutiques opérant aux États-Unis (rebaptisée The Pharmaceutical Research and Manufacturers of America [PhRMA] en 1994).

77

Les actes de ce colloque sont publiés dans un numéro spécial de Prospective & Santé(Magazine édité par le cabinet de conseil Prospective et Santé Publique) sous la direction de Michel Salomon dont nous verrons plus loin les liens avec l’industrie pharmaceutique et les lobbys de l’amiante en France. En outre, les interventions ont malheureusement été traduites en français ce qui pose la question de la fidélité de la traduction et de la perte de signification (lost in translation!).

Les articles de recherche en sciences de gestion. Peu d’articles académiques en sciences de gestion ont été consacrés à la construction du champ du médicament orphelin aux États-Unis. Le plus intéressant est celui d’Englander (1991) qui offre une excellente analyse des enjeux de ce processus pour l’industrie pharmaceutique. Un autre article, consacré au champ du médicament orphelin en France, est intéressant par son analyse de la mobilisation sociale autour des maladies rares qui présente plusieurs similitudes avec le cas américain (Chalamon, 2009).

Les articles de recherche en science politique et en droit. Les chercheurs en science politique et en droit ont accordé une plus grande attention à la construction du champ du médicament orphelin aux États-Unis. Plusieurs articles présentent des analyses intéressantes des relations de pouvoir (négociation, compromis, alliances, etc.) qui ont caractérisé ce processus à travers les cadres théoriques de l’action publique et des mouvements sociaux (e.g. Grossman, 1984 ; Richardson, 1987 ; Kauffman, 1998 ; Thomas, 1989, Cheung et al., 2004 ; Dalgalarrondo, 2007, Huyard, 2011).

Les articles de la presse généraliste. Les articles antérieurs à 1983 (e.g. Maye, 1980 ; De Witt, 1981) permettent de saisir les stratégies déployées par les différents acteurs, notamment les associations de patients, dans l’arène médiatique. En effet, la presse généraliste (e.g. Los Angeles Times, New York Times) constitue un important terrain dans la bataille pour la conquête de l’opinion publique. Les articles postérieurs à 1983 constituent des récits historiques intéressants du processus de construction du champ du médicament orphelin aux États-Unis (e.g. Weck, 1988 ; Warden, 1992 ; Green, 2012).

Les entretiens. Plusieurs entretiens télévisuels réalisés avec des acteurs ayant joué des rôles majeurs dans le processus de construction du champ du médicament orphelin (Abbey Meyers, Henry Waxman, Marlene Haffner, etc.) sont disponibles sur des sites Internet variés

(notamment les pages des associations de patients). Nous avons utilisé ces entretiens afin de corroborer les données recueillies dans les autres documents. En raison des changements rapides des pages Internet, nous n’avons cité au final qu’un seul entretien réalisé par Graff avec Abbey Meyers en 2008.

Tableau 10 : Synthèse des documents mobilisés pour l’étude de la construction du champ du médicament orphelin aux États-Unis

Type de document Référence du document Auditions parlementaires U.S. Congress (1980, 1981, 1982b).

Textes réglementaires Voir : Références ; Textes Réglementaires ; United States of America.

Rapports FDA (1975, 1979), Grabowski (1980), U.S. Congress (1982a, 1993), Macarthur (1987), NCOD (1989), IOM (2010).

Monographies Harris (1964), Kefauver (1965), Mansfield et al. (1979), Asbury (1985), Grabowski et Vernon (1983), Aymé (2000), Froud et al. (2006), Waxman et Green (2009), Pignarre (2010).

Actes de colloques et de conférences

Finkel (1986), Waxman (1986), Spilker (1986), Walshe (1986, 1988), Asbury (1988), Haffner (1988), Meyers (1988, 2000), Goldstein (1988).

Articles médicaux Provost (1968), Shirkey (1968), Walshe (1975), Finkel (1980), Asbury (1991), Haffner (1991), Philipon (1995), Maeder (2003), Lamoril et al. (2007).

Articles en sciences de gestion

Chalamon (2009), Englander (1991).

Articles en science politique/droit

Grossman (1984), Richardson (1987), Kauffman (1998), Thomas (1989), Cheung et al. (2004), Dalgalarrondo (2007), Huyard (2011).

Articles de la presse généraliste

Maye (1980), De Witt (1981), Weck (1988), Warden (1992), Green (2012).

Entretiens Graff (2008).

Pour des raisons pratiques et par manque de moyens, nous n’avons malheureusement pas pu compléter la recherche documentaire par des entretiens individuels avec les principaux acteurs ayant participé au processus de construction du champ du médicament orphelin aux

États-Unis. La distance temporelle qui nous sépare des évènements majeurs de ce processus a rendu la conduite de tels entretiens encore plus difficile.