3 Mesures subjectives liées à la santé des patients atteints de LMC en France
3.1 Qualité et de vie et valeurs d’utilité liée à la santé
3.1.3 Méthodes de mesure des valeurs d’utilité liée à la santé
Les méthodes permettant de mesurer les valeurs d’utilité liée à la santé sont appelées méthodes de valorisation car elle consiste à attribuer une valeur (d’utilité) à un état de santé caractérisé par des dégradations/atteintes de la qualité dans différentes dimensions. Pour estimer ces valeurs d’utilité, on utilise des enquêtes auprès d’un échantillon de la population générale. On distingue deux approches méthodologiques pour estimer les valeurs d’utilité attachées aux états de santé (ou score de préférence) : 1°) la mesure directe des préférences individuelles, 2°) la mesure indirecte utilisant un index multi-attributs. Nous présentons brièvement ces méthodes dans les paragraphes qui suivent.
3.1.3.1 Mesures directes des préférences individuelles
Dans les méthodes de mesure directe, on demande aux individus interrogés d’indiquer leur préférence entre des états de santé décrits au moyen de vignettes et on dérive des valeurs d’utilité à partir des choix opérés par les individus.
Trois méthodes de révélation des préférences visant à dériver des valeurs d’utilité sont classiquement décrites dans la littérature : 1°) la méthode d’Echelle Visuelle Analogique (EVA ou VAS pour Visual Analogic Scale), 2°) la méthode du Standard Gamble et 3°) la méthode du Time Trade-Off.136
L’Echelle Visuelle Analogique
La méthode de l’Echelle Visuelle Analogique consiste à demander aux personnes interrogées de définir, parmi une liste d’états de santé d’intérêt, ceux considérés comme étant le pire et le meilleur état de santé. Ces deux états sont placés aux deux extrémités d’une échelle verticale graduée (Figure 9) de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé et 100 le meilleur état de santé.
Chaque personne interrogée est ensuite invitée à placer les autres états de santé présentés entre ces deux états de santé extrêmes en leur donnant une valeur. La mort fait partie des états de santé à valoriser. Le score 0 n’est pas d’emblée affecté à cet état sur l’échelle. Ainsi, des états pires que la mort peuvent exister. Une transformation des scores permet de recaler les valeurs d’utilité de telle façon à ce que la valeur d'utilité associée à la mort soit 0, et celle associée au meilleur état de santé soit 1. Une valeur d'utilité négative est associée aux états de santé considérés pires que la mort.
La méthode de l’Echelle Visuelle Analogique se fonde donc sur un classement des états de santé les uns par rapport plutôt que sur de réels choix, contrairement aux méthodes du Standard Gamble et du
Time Trade-Off. De plus, la valorisation de la mort peut être considérée comme une tâche complexe et induire des données manquantes.
Figure 9 Echelle Visuelle Analogique
La méthode du Standard Gamble
Considérons un état de santé j qui est décrit au moyen de vignettes aux individus interrogés. Pour attribuer une valeur d’utilité à l’état de santé j, la méthode du Standard Gamble consiste à demander à la personne interrogée de choisir entre 2 situations :
- Etre dans un état de santé j, certain, pendant t années
- Prendre le pari d’entre en parfaite santé pendant t années avec une probabilité p ou de décéder immédiatement avec une probabilité 1-p
Dans la tâche dite de révélation des préférences (Figure 10), l’enquêteur fait varier la valeur de p jusqu’à ce que l’individu soit indifférent entre les 2 situations. La valeur de p pour laquelle il y a indifférence est la valeur d’utilité associée à l’état de santé j.
Figure 10 Méthode du Standard Gamble
J : état de santé certain, p: probabilité d’être en parfaite santé pendant t années. 1-p : probabilité de décéder immédiatement, U(j) :valeur d’utilité associée à l’état de santé J
L’inconvénient de cette méthode est que les personnes interrogées sont placées dans un contexte d’incertitude et qu’elles doivent appréhender la notion de probabilités, ce qui peut nuire à la bonne compréhension de la méthode et rendre le processus complexe.
Choix Pari Certitude Pleine santé Décédé Etat de santé certain
La méthode du Time Trade-Off
Une autre méthode de valorisation des états de santé est celle du Time Trade-Off (arbitrage temporel) (Figure 11). Elle consiste à présenter aux personnes interrogées deux alternatives : - Soit vivre en parfaite santé pendant un temps x puis décéder (Alternative 1)
- Soit vivre dans l’état de santé j que l'on cherche à valoriser (état de santé dégradé) pendant un temps t puis décéder (Alternative 2)
Figure 11 Méthode du Time Trade-Off
L’enquêteur fait varier le temps x jusqu’à ce que la personne interrogée soit indifférente entre les 2 alternatives. La valeur d’utilité associée à l’état de santé j est alors définie par U(j)= 𝑥
𝑡
.
Cette méthode conduit à exprimer le nombre d’années de survie dans un état de santé donné j, que les individus sont prêts à échanger contre un certain nombre d’années de vie en parfaite santé.Ces méthodes directes de révélation des préférences auprès de la population générale à l’aide de vignettes décrivant les états de santé propres à la maladie ne sont pas recommandées par le NICE137 et la HAS en raison de leurs nombreuses limites : faible qualité de la preuve, non comparabilité inter-étude dans une même pathologie, absence de standardisation, non représentativité de la distribution des états de santé possibles.70 C’est l’approche indirecte utilisant des outils standardisés appelés index multi-attributs qui est recommandée par les autorités de santé.
3.1.3.2 Mesures indirectes des préférences individuelles utilisant un index
multi-attributs
Dans les approches multi-attributs (aussi appelées approches indirectes), la description des états de santé est recueillie à l’aide d’un questionnaire validé, auprès d’un échantillon représentatif de patients atteints de la pathologie étudiée. Le terme « multi-attributs » vient du fait que les questionnaires utilisés décrivent la santé du patient selon plusieurs dimensions (attributs). La valorisation de ces états de santé est ensuite établie sur les préférences de la population générale par les méthodes précédemment décrites du time trade off ou du standard gamble. Ainsi, pour chaque questionnaire, il existe une matrice de valorisation (aussi appelée index d’utilité ou value set) associée qui comporte les valeurs d’utilité pour chacun des états de santé (chaque combinaison de réponses possibles au questionnaire) qui ont été estimées en population générale.
Un des intérêts de l'approche multi-attribut est que l'étape assez longue et complexe de "révélation des préférences de la population générale" vis-à-vis des états de santé décrits dans le questionnaire n'est réalisée qu'une fois par pays et par questionnaire. Il est important que chaque pays dispose de sa matrice de valorisation des états de santé (value set ou index d’utilité) car il existe des différences culturelles dans la perception de la maladie et de ses retentissements (par exemple, l’expression de la douleur). Par ailleurs, l'accès à certains services permettant de mieux gérer les situations de handicap varient en fonction des pays. L'accès à ces services peut avoir un impact sur les préférences de la population générale vis-à-vis de certaines dimensions mesurées dans le questionnaire. La dimension de la mobilité ne sera pas valorisée de la même façon par des individus disposant, dans leur pays, de services leur permettant de pallier des problèmes de mobilité que dans des pays n'en disposant pas.
3.1.3.3 Description des états de santé à l’aide d’un questionnaire générique
et valorisation fondée sur les préférences de la population générale
Il existe plusieurs questionnaires génériques multi-attributs permettant de décrire les états de santé des individus interrogés : la Quality of well being scale, la Rosser’s disability distress scale, le Health utility index (HUI), l'EQ-5D développé par le groupe Euroqol et le SF-6D (qui dérive du questionnaire de qualité de vie SF-36). La valorisation de ces états de santé selon les préférences de la population générale se fait à l'aide d’une matrice de valorisation propre à chaque pays. En France, seuls deux questionnaires génériques disposent d’une matrice de valorisation : l’HUI et l’EQ-5D-3L. Nous présenterons ici plus en détails le questionnaire Euroqol EQ-5D-3L car c’est le questionnaire que nous avons utilisé dans l’enquête transversale visant à mesurer les valeurs d’utilité associées aux états de santé décrits par des
patients atteints de LMC. Toutefois, il existe une version 5L du questionnaire EQ-5D pour lequel l’index d’utilité sera prochainement publié.
L'EQ-5D-3L est un questionnaire générique validé auto-administré permettant de décrire des états de santé selon 5 dimensions (mobilité, autonomie de la personne, activités courantes, douleur/gène et anxiété/dépression).138 Le niveau de sévérité est mesuré pour chaque dimension selon les modalités suivantes : i°) aucun problème, ii°) des problèmes, iii°) des problèmes extrêmes. Au total, il existe 243 (35) façons différentes de répondre au questionnaire EQ-5D-3L, correspondant à 243 états de santé différents. Dans l'exemple ci-dessous (Figure 12), pour un patient qui n'aurait aucun problème pour se déplacer à pied, mais des problèmes pour se laver ou s'habiller tout seul, des problèmes pour accomplir ses activités courantes, des douleurs ou une gêne modérées et qui serait extrêmement anxieux ou déprimé, l’état de santé EQ-5D-3L est noté 12223.
Veuillez indiquer, pour chacune des rubriques suivantes, l’affirmation qui décrit le mieux votre état de santé aujourd’hui, e n cochant la case appropriée.
Mobilité
1. Je n’ai aucun problème pour me déplacer à pied……….☒ MO1
2. J’ai des problèmes pour me déplacer à pied………☐ MO2
3. Je suis obligée de rester alité(e) ………☐ MO3
Autonomie de la personne
1. Je n’ai aucun problème pour prendre soin de moi………...…☐ AU1
2. J’ai des problèmes pour me laver ou m’habiller tout(e) seul(e).………☒ AU2
3. Je suis incapable de me laver ou de m’habiller tout(e) seul(e)…..………☐ AU3
Activités courantes (Exemples : travail, études, travaux domestiques, activités familiales ou loisirs)
1. Je n’ai aucun problème pour accomplir mes activités courantes……...…………...…☐ AC1
2. J’ai des problèmes pour accomplir mes activités courantes...………...☒ AC2
3. Je suis incapable d’accomplir mes activités courantes...….☐ AC3
Douleurs/gêne
1. Je n’ai ni douleur ni gêne...……….☐ DG1
2. J’ai des douleurs ou une gêne modérée(s) ...………..☒ DG2
3. J’ai des douleurs ou une gêne extrême(s) ...….☐ DG3
Anxiété/Dépression
1. Je ne suis ni anxieux(se) ni déprimé(e) ...….☐ AD1
2. Je suis modérément anxieux(se) ou déprimé(e) ...……….☐ AD2
3. Je suis extrêmement anxieux(se) ou déprimé(e) ...….☒ AD3
Figure 12 Questionnaire EQ-5D-3L
La matrice de valorisation permettant de valoriser les états de santé du questionnaire EQ-5D-3L en se basant sur les préférences de la population générale française, a été développée par Julie Chevalier et al. pour la France.139 Cette matrice a été obtenue par une étude de révélation individuelle des préférences par la méthode du Time Trade-Off auprès d'un échantillon de 443 individus issus et représentatifs de la population générale française en terme d'âge, de sexe et de groupe socio-professionnel. Cette étude a valorisé sur un sous-échantillon des 243 états de santé définis par l'EQ-5D-3L. L'horizon temporel pour l’application de la méthode du Time Trade-Off était de 10 ans. Un modèle de régression a permis d'estimer les valeurs d'utilité de
l'ensemble des états de santé de l'EQ-5D-3L. L'étude fournit une formule (correspondant à la matrice de valorisation) qui permet d’obtenir la valeur d’utilité associée à chaque état de santé (c’est-à-dire à chaque façon de répondre au questionnaire EQ-5D-3L) :
Valeur d’utilité associée à l'état de santé du patient =1 – 0,15 MO2 – 0,37 MO3 – 0,21 AU2 – 0,33 AU3 – 0,16 AC2 – 0,19 AC3 - 0,11 DG2 – 0,26 DG3 – 0,09 AD2 – 0,20 AD3 – 0,17 N3 Les variables MO2, MO3… jusqu'à AD3 correspondent à des variables indicatrices pour les niveaux de sévérité des 5 dimensions de l'EQ-5D-3L. Pour la dimension mobilité, MO2 vaut 1 si le patient déclare "des problèmes pour se déplacer à pied" et 0 sinon, la variable MO3 vaut 1 si le patient déclare "être obligé de rester alité" et 0 sinon, et ainsi de suite pour les autres questions du questionnaire. La variable N3 est une variable qui vaut 1 si au moins une dimension présente un niveau de "problèmes extrêmes" et 0 sinon.
Dans l'exemple du patient pour lequel le questionnaire EQ-5D-3L décrit l'état de santé 12223, la valeur d’utilité associée à cet état de santé est égale à 0,15.
Valeur d’utilité (12223) = 1 – 0,15*0 – 0,37*0 – 0,21*1 – 0,33*0 – 0,16*1 – 0,19*0 - 0,11*1 – 0,26*0 – 0,09*0 – 0,20*1 – 0,17*1=0,15
Dans le contexte de la LMC, nous avons souhaité obtenir des données de qualité de vie et des valeurs d’utilité liée à la santé auprès de patients français.