Améliorer l’accès précoce des innovations par les essais cliniques

Comme nous l’avons vu dans la deuxième partie de cette thèse, l’attractivité de la recherche clinique est en déclin en France, et plus particulièrement pour les phases précoces. Ainsi, il convient de restaurer cette attractivité par la diminution des délais administratifs et la meilleure organisation de l’ANSM mais également des CPP en vue de l’application du nouveau règlement européen. Pour rappel, ce règlement a pour but d’accroître l’attractivité et les capacités de l’UE pour la recherche biomédicale.

2.1.

Accélérer les procédures administratives des essais

cliniques au niveau de l’ANSM

Nous avons pu également constater que l’ANSM doit s’adapter au nouveau cadre juridique européen et assumer des missions supplémentaires. L’agence du médicament a choisi de déployer les efforts nécessaires pour prioriser ses missions. Ainsi, elle a mis en place un groupe de travail pour mener une réflexion sur le

renforcement de l’attractivité de la France dans les essais cliniques, et a constitué

une cellule dédiée aux enjeux de l’instruction des essais cliniques de phases

précoces dont les délais sont aujourd’hui à moins de 45 jours en moyenne. Les

fondateurs de la Scopp estiment que des améliorations dans les inclusions des patients en 2019 seront bientôt visibles (101).

De plus, afin de permettre un accès plus rapide aux traitements innovants pour les patients, l’ANSM a élargi les deux circuits de « fast-track » aux médicaments au

design complexe et aux médicaments de thérapies innovantes (104).

L’ANSM avait, par ailleurs, mis en place une phase pilote entre 2015 et 2017 afin d’anticiper l’application du règlement européen et avait constaté un délai moyen d’instruction de 68,9 jours (105). Si le bilan de cette phase pilote est relativement encourageant, l’ANSM considère néanmoins ces délais en hausse.

Le renforcement des moyens de l’ANSM dédiés à l’instruction est alors un élément important qui pourra permettre de poursuivre l’optimisation de la procédure de gestion des essais cliniques et notamment pour les phases précoces.

121

2.2.

Rendre plus efficace le fonctionnement des CPP

Depuis la loi Jardé entrée en application en 2016, les conflits d’intérêts ont été réduits en impliquant les CPP de manière aléatoire par tirage au sort, cependant, les délais de traitement des dossiers par ces CPP apparaissent préoccupants : 71 jours ; soit 15 jours de plus que les délais légaux et avec un nombre de dossiers examinés qui s’accroît (106).

Il convient de noter que cette nouvelle mise en œuvre du tirage au sort aléatoire des CPP ajoute un risque de ralentissement au démarrage des essais cliniques puisqu’un certain nombre de CPP ne dispose pas de l’expertise requise pour l’étude des dossiers en oncologie, par exemple. En effet, la grande majorité des dossiers en oncologie était traitée par un petit nombre de CPP (107).

Afin de palier à cette situation, la loi n°2018-892 du 17 octobre 2018 introduit le

principe d’un tirage au sort modulé par des critères de compétence et de disponibilité, afin de ne pas pénaliser en France l’innovation et la réalisation d’essais

cliniques dans des délais raisonnables. En effet, la prise en compte du critère de compétence (par exemple pour les phases précoces, en pédiatrie, pour des catégories particulières de patients, etc…) permet de résoudre la question du défaut d’expertise de certains CPP même si ceux-ci gardent une compétence générale et la prise en compte du critère de disponibilité permet d’éviter l’engorgement des comités et de lisser l’activité entre les CPP.

Ainsi, il convient de poursuivre l’application du tirage au sort modulé au minimum dans l’attente du renforcement des CPP dans le domaine de l’oncologie par exemple, par la mise en place de formations adaptées (spécificités des protocoles cliniques, nouveaux mécanismes d’action, etc…), de renforcer les moyens des CPP et de poursuivre l’harmonisation des procédures d’évaluation.

2.3.

Poursuivre la simplification de la convention unique

La convention unique a pour but d’instaurer une simplification administrative et une meilleure transparence par l’association pour un même lieu de recherche, d’un promoteur industriel, d’un établissement de santé et le cas échéant d’un tiers destinataire de contreparties financières. Cette convention est donc utilisée à l’identique par tous les établissements français participant à une même recherche biomédicale. Si le pilotage de la convention unique est en théorie pilotée avec une signature à 60 jours, elle n’a, pour autant, pas toujours l’effet escompté, on assiste, en

122 effet, à un allongement des délais selon UniCancer. Ceci peut s’expliquer par le fait que la mise en place de cette convention a constitué une importante mesure de rationalisation des procédures (82).

Dans son engagement contre le cancer en 2018, le Leem avait suggéré d’accompagner le déploiement de la convention unique au moyen d’une communication active et d’une aide à la formation des nouveaux utilisateurs par le biais d’une foire aux questions ou de recommandations (107).

En 2018, le ministère des Solidarités et de la Santé publiait sur son site une « réponse aux questions » en vue de simplifier la procédure (108).

Il est aujourd’hui nécessaire d’accompagner l’application de la convention unique pour l‘ensemble des établissements de santé.

Dans un futur plus lointain, nous pouvons imaginer le développement d’essais au design adaptatif, notamment pour les phases précoces. Ces études randomisées limitées en taille et restreintes à des populations de patients homogènes pourraient permettre l’obtention d’une AMM conditionnelle précoce.