Organisation de l’évaluation des technologies de santé en milieu hospitalier appliquée aux

2.1. Objectifs

En utilisant l’enquête de l’HTAi comme point de départ, nous avons décidé d’effectuer une revue de la littérature sur les modèles d’ETS en milieu hospitalier afin de compléter ces données et de les cibler sur notre problématique liée aux DM à usage individuel et au contexte hospitalo-universitaire en particulier. Notre objectif est le suivant :

• Dégager le niveau de diffusion, les avantages et les inconvénients de chaque modèle d’ETS en milieu hospitalier appliqués aux DM à usage individuel.

2.2. Matériel et méthode

2.2.1. Critères d’inclusion et d’exclusion des données de la littérature

Lors de la consultation des bases de données, les publications pertinentes ont été sélectionnées à partir des titres et des résumés disponibles voire du texte intégral. Ainsi, n’ont été incluses que celles qui contenaient des données relatives à l’ETS :

• Dans un contexte hospitalier et notamment les centres hospitalo-universitaires ;

• En rapport avec les DM à usage individuel. Nous avons exclu les publications où :

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• Les données présentées n’évoquaient qu’un cas pratique d’ETS et n’évoquaient pas les aspects fonctionnels du processus ;

• Nous étions auteurs afin d’éviter l’introduction d’un biais dans notre analyse.

Les critères d’inclusion et d’exclusion cités ont été également repris pour la recherche manuelle de données complémentaires.

2.2.2. Stratégie de recherche

Les bases de données consultées sont Health Technology Assessment database (Centre for Review and Dissemination, University of York, Royaume-Uni), Medline (PubMed, United States National Library of Medicine, Etats-Unis), Embase (Elsevier, Pays-Bas) et dans un second temps Google Scholar (Google, Etats-Unis). Ces recherches ont été effectuées sur une période allant du 01/01/1990 au 31/07/2011. Aucune restriction concernant la langue n’a été effectuée. Toutefois, nous avons utilisé les mots-clés en anglais suivants : « hospital based health technology assessment », « internal committee », « ambassador », « mini-health technology assessment », « health technology assessment unit », « university hospitals » et « teaching hospitals ». Le terme « health technology assessment » a été successivement entré en toutes lettres et sous son acronyme « HTA ». Nous avons réalisé une combinaison de ces mots-clés détaillée dans l’algorithme de recherche rapporté dans le Tableau 6. La combinaison choisie n’est pas strictement limitée aux occurrences en lien avec les centres hospitalo-universitaires afin de ne nous laisser la possibilité de récupérer des informations pertinentes sur des centres non universitaires.

Tableau 6 : Algorithme de recherche utilisé pour la revue systématique de la littérature sur l’ETS en milieu hospitalier

Base de données Algorithme utilisé pour la recherche

Medline

Health Technology Assessment database

Embase

((((("Internal committee") AND "health technology assessment")) OR ((ambassador) AND "health technology assessment")) OR (("mini-HTA") OR "mini-Health Technology Assessment")) OR (((((((("health technology assessment" and "university hospitals"))) OR ((("health technology assessment"

and "university hospital")))) OR (((("health technology assessment" and "teaching hospital"))))) OR ((((("health technology assessment" and "teaching hospitals")))))) OR (("hospital based health technology

76 Afin d’étendre nos recherches, nous avons utilisé Google Scholar (180). Nous avons adopté une stratégie de recherche différente compte-tenu des possibilités offertes par ce moteur de recherche. Tout d’abord, nous avons utilisé l’option « cité par ». Cette fonctionnalité permet d’identifier pour chaque publication d’autres publications l'ayant déjà citée. Ceci nous a permis de distinguer de nouveaux articles mentionnant ceux retenus lors de notre première phase de recherche dans les trois bases de données précédentes.

Nous avons également effectué une recherche manuelle sur Internet en utilisant les mots clés en français et en anglais précédemment cités. De plus, nous avons consulté les sommaires de la revue International Journal of Technology Assessment in Health Care. Enfin, pour compléter certaines informations présentées dans les publications retenues, nous avons aussi consulté la littérature grise et en particulier les :

• Sites Internet des institutions citées dans les publications retenues ;

• Sites Internet des agences régionales, nationales et internationales d’ETS ;

• Sites Internet des sociétés savantes internationales de santé publique, d’économie de santé et d’ETS.

Ces étapes de consultation et de sélection à partir des critères d’inclusion et d’exclusion ont été effectuées par deux chercheurs différents (ASL et NM) en juillet 2011. En cas de désaccord, un consensus a été trouvé après discussion.

Initialement, cette revue de la littérature a été menée dans le cadre d’un travail sur le rôle des pharmaciens hospitaliers dans les processus d’ETS en milieu hospitalier⁴⁹. Ces recherches ayant été effectuées en 2011, deux mises à jour ont été entreprises afin de prendre en considération les nouvelles publications sur le sujet. Ces mises à jour sont intervenues respectivement en septembre 2012 puis en avril 2014. A la différence de la revue initiale, elles ont été accomplies par un seul chercheur (NM). La mise à jour présentée dans ce travail correspond à la période allant du 01/08/2011 au 01/04/2014.

2.2.3. Extraction des données

Pour chaque publication sélectionnée dans notre analyse, nous avons colligé les informations suivantes :

49 Ce travail a fait l’objet d’une publication puis d’une communication orale : Martelli N, Lelong AS, Prognon P, Pineau J. Hospital-based health technology assessment for innovative medical devices in university hospitals and the role of hospital pharmacists: learning from international experience. Int J Technol Assess Health Care. 2013;29(02):185-191.

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• L’année de la publication ;

• Le type de publication ;

• Le premier auteur ;

• Le titre de la publication ;

• Le nom de l’institution d’où est issue la publication ;

• L’origine de la publication (pays) ;

• Le nom de la source d’où est issue la publication (journal, agence…) ;

• Le(s) modèle(s) d’ETS décrit(s) ;

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2.3. Résultats

2.3.1. Sélection des publications

La stratégie de sélection des publications est résumée à la Figure 4. La consultation des trois bases de données nous a permis de récupérer 455 publications⁵⁰ potentielles. Après lecture des titres et résumés de ces publications par les deux chercheurs, nous avons exclu après consensus 439 publications dont 292 ne concernaient pas l’ETS dans un contexte hospitalier, 118 n’évoquaient pas les DM à usage individuel, 29 n’évoquaient qu’un cas pratique d’ETS ou n’évoquaient pas les aspects fonctionnels du processus. A ce stade, nous avons retenu 16 publications.

Pour chacune de ces 16 publications, nous avons utilisé la fonctionnalité « cité par » de Google Scholar et identifié 262 citations. De plus, la recherche par mots-clés nous a permis d’identifier 92 citations supplémentaires. Parmi ces 354 citations, 347 ont été exclues dont 149 ne concernaient pas l’ETS dans un contexte hospitalier, 37 n’évoquaient pas les DM à usage individuel, une n’évoquait qu’un cas pratique d’ETS et 160 avaient déjà été retenues ou exclues de nos précédentes recherches. Nous avons donc retenu 7 publications auxquelles sont venues s’ajouter 8 publications issues de nos recherches manuelles (dont 3 après consultation des sommaires de la revue International Journal of Technology Assessment in Health Care). Au final, la revue de la littérature sur la période janvier 1990 – juillet 2011 nous a permis de retenir 31 publications.

La mise à jour d’avril 2014 nous a permis de récupérer 300 publications potentielles supplémentaires en bornant la recherche d’août 2011 à avril 2014 dans Health Technology Assessment database, Medline et Embase. Nous avons exclu 292 publications dont 223 ne concernaient pas l’ETS dans un contexte hospitalier, 62 n’évoquaient pas les DM à usage individuel, 7 n’évoquaient qu’un cas pratique d’ETS et/ou n’évoquaient pas les aspects fonctionnels du processus. A ce stade, nous avons retenu 8 publications supplémentaires. Pour chacune de ces 8 publications, nous avons procédé comme précédemment avec Google Scholar et identifié 65 citations par la fonctionnalité « cité par » et la recherche par mots-clés. Sur ces 65 citations, 61 ont été exclues dont 27 ne concernaient pas l’ETS dans un contexte hospitalier, 13 n’évoquaient pas les DM à usage individuel, 18 avaient déjà été retenues ou exclues de nos précédentes recherches et 3 correspondaient à nos propres travaux. Nous avons donc retenu 4 publications auxquelles se sont ajoutées 2 publications issues de nos recherches

79 manuelles. Au final, la revue de la littérature sur la période d’août 2011 à avril 2014 nous a permis de retenir 14 publications. Au total, le nombre de publications retenues sur la période de janvier 1990 à avril 2014 est de 45. Les caractéristiques des publications retenues sont présentées en annexe (Annexe 1).

80 Figure 4 : Stratégie de sélection des publications pour la revue de la littérature sur l’organisation de l’ETS en milieu hospitalier (janvier 1990-avril 2014)

Les données réactualisées en avril 2014 apparaissent en grisée.

Publications exclues :

n = 439 / n = 292

Pas sur l’ETS dans un contexte hospitalier n= 292 / n = 223 ; Ne concerne pas les DM à usage individuel n = 118 / n = 62 ; N’évoque pas les aspects fonctionnels du processus n = 29 / n = 7. Medline 86 citations 86 citations HTA Database 122 citations 2 citations Embase 325 citations 298 citations Publications potentiellement retenues n = 455 / n = 300 Publications retenues n = 16 / n = 8 Google Scholar 354 citations 65 citations Publications exclues : n = 347 / n = 61

Pas sur l’ETS dans un contexte hospitalier n = 149 / n = 27 ; Ne concerne pas les DM à usage individuel n = 37 / n = 13 ; N’évoque pas les aspects

fonctionnels du processus n = 1; Publications déjà retenues ou écartées précédemment n = 160 / n = 18 ;

Nos propres publications n = 3.

Publications retenues n = 31 / n = 14 Recherche manuelle n = 8 / n = 2 Littérature grise

81 2.3.2. Caractéristiques des publications retenues

Parmi 45 publications, les pays semblant les plus impliqués dans l’ETS en milieu hospitalier sont le Canada (n = 11), l’Italie (n = 9), le Danemark (n = 5) et les USA (n = 5). La Figure 5 récapitule la répartition géographique des différentes publications retenues.

Figure 5 : Répartition géographique des publications retenues sur l'ETS en milieu hospitalier (n = 45)

Concernant la répartition par année des publications, la plus ancienne retenue date de 1996 selon nos critères de sélection (181). Cependant, l’une d’entre elles relate l’activité d’une unité d’ETS depuis 1995, mais ce rapport n’a été publié qu’en 2001 (182). Nous observons une augmentation continuelle du nombre de publications jusqu’en 2006, suivie d’un décrochage entre 2006 et 2008, puis d’un pic en 2009 (Figure 6). Ce pic de 2009 fait peut-être suite à la publication de l’enquête de l’HTAi en 2008, expliquant un regain d’intérêt pour le sujet que les nombreuses publications de 2009 à 2012 semblent confirmer (175).

11 9 5 5 4 2 2 1 1 1 1 1 1 1 0 2 4 6 8 10 12

82 Figure 6 : Nombre de publications par année (n = 45)

Sur l’ensemble des publications, 16 (36%) proviennent de la revue International Journal of Technology Assessment in Health Care. Nos recherches manuelles dans les sommaires de cette revue ne nous ont permis d’identifier que 3 publications sur ces 16 retenues, ce qui ne constitue pas un biais majeur et permet d’affirmer que cette revue fait référence pour les auteurs travaillant sur l’ETS en milieu hospitalier.

Enfin, nous avons comptabilisé 56 occurrences relatives aux modèles d’ETS en milieu hospitalier décrits dans les publications retenues. La Figure 7 représente leur répartition selon les 4 modèles type de l’HTAi. Le modèle le plus évoqué est celui de l’unité d’ETS (37%), alors que le modèle le moins décrit est celui des ambassadeurs (5%).

0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 1996 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2008 2009 2010 2011 2012 2013

83 Figure 7 : Répartition des modèles décrits dans les publications retenues (n = 56)

2.3.3. Diffusion, avantages et inconvénients des modèles d’ETS en milieu hospitalier 2.3.3.1. Le modèle des « ambassadeurs »

2.3.3.1.1. Diffusion du modèle

La première expérience internationale connue en la matière est suédoise et correspond à une volonté du Conseil suédois d’évaluation des technologies de santé d’améliorer son influence auprès des décideurs hospitaliers (183). L’enquête internationale de l’HTAi sur l’ETS en milieu hospitalier montre que cette pratique existerait aussi en Italie et en Colombie, mais elle reste globalement marginale par rapport aux autres modèles (175).

2.3.3.1.2. Avantages

Le principal avantage de ce modèle est de faciliter la dissémination et d’améliorer l’impact auprès des hôpitaux des décisions et recommandations provenant des organismes d’ETS nationaux, notamment en matière de technologie de santé (183). Dans leur rapport de 2011, Gagnon et al. évoquent le faible coût de revient d’un tel modèle (177).

2.3.3.1.3. Inconvénients

Cette pratique n’est pas une organisation propre à l’établissement, mais une organisation imposée par une autorité nationale (183). Gagnon et al. soulignent que cette stratégie est aussi très dépendante de l’influence et de la disponibilité des cliniciens recrutés (177).

37% 29% 29% 5% Unité d'ETS Comité interne Mini-ETS Modèle des "ambassadeurs"

84 2.3.3.2. Le comité interne

2.3.3.2.1. Diffusion du modèle

Dans les hôpitaux américains, ces comités sont courants et se composent de personnels médicaux, paramédicaux et de représentants de l’administration (184–186). D’autres expériences internationales sont évoquées en Italie, en Australie, au Canada, en Suisse ou en Israël (70,89,134,148,174,181,187,188).

2.3.3.2.2. Avantages

La mise en œuvre d’un comité interne permet de légitimer et rendre plus transparentes les décisions sur l’introduction de nouveaux DM (186). Cette réflexion est toutefois applicable à la plupart des modèles de l’ETS en milieu hospitalier (unité d’ETS et mini-ETS). Selon Saaid et al., une garantie de la légitimé de ces comités réside dans leur composition faite de membres non permanents et interdisciplinaires (189). Ces comités internes constituent selon eux le principal facilitateur conduisant à une organisation ouverte et tournée vers l’innovation. Aux USA et en Italie, il a été démontré que ces comités permettaient de faire des économies substantielles sur les budgets dédiés aux produits de santé grâce à la diffusion de recommandations de bon usage sur les technologies en question et sur une acquisition rationnalisée, basée sur les preuves et tenant compte des contraintes locales (185,186,190). Par ailleurs, les membres des comités internes étant déjà employés dans l’établissement pour assurer d’autres fonctions, Gagnon et al. indiquent que le coût de fonctionnement humain pèse peu sur les budgets des établissements (177).

2.3.3.2.3. Inconvénients

Les délais d’évaluation par les comités internes représentent un premier obstacle du modèle (185,188). En effet, si ces délais d’évaluation sont trop longs, la capacité à fournir une réponse opportune et rapide est perdue. En 2006, le Northern Sydney Central Coast Area Health Service (NSCCAHS) en Australie a mis en place un comité interne d’ETS. En 2008, une enquête a été menée pour voir quelles initiatives pourraient contribuer à son amélioration. Il en ressort des délais extrêmement variables entre les demandes de nouveaux DM et leur acquisition par l’établissement : 1 mois à 2 ans (188).

Ensuite, Umscheid et al. évoquent le fait que leurs membres n’ont parfois pas une expertise suffisante pour rendre un avis pertinent (185). Ces comités n’ont en effet pas toujours le vivier de spécialistes nécessaires pour expertiser une demande en interne. Il est rare qu’un même établissement héberge plusieurs services d’une même spécialité, mais surtout que les

85 praticiens soient enclins à porter un jugement sévère sur la demande d’un confrère. De plus, ces comités ne possèdent souvent pas de membres formés à l’analyse des données économiques, ce qui peut être un handicap dans l’approche des dossiers (187,188). Enfin, le nombre réduit de praticiens participant à ces comités peut être aussi perçu comme un risque en matière de conflit d’intérêt (177).

D’autres inconvénients, applicables également aux unités d’ETS, ont été rapportés. La difficulté d’intégrer des données cliniques ou économiques produites localement aux évaluations, car ces données peuvent ne pas être en quantité ou de qualité suffisantes pour être exploitées voire ne pas exister (185). Ensuite, certains DM innovants sont déjà disponibles sous une forme ou une autre dans l’établissement au moment de l’évaluation (177). Par exemple, si le DM a été fourni à titre gracieux par l’industriel ou s’il est utilisé dans le cadre d’un essai clinique, cette situation peut mettre le comité interne en porte-à-faux vis-à-vis d’utilisateurs déjà habitués à la nouvelle technique. Enfin, le rôle des comités internes (et des unités d’ETS) n’est parfois pas bien compris par les autres professionnels de santé, ce qui peut affecter l’acceptabilité des évaluations émises (189).

2.3.3.3. L’unité d’ETS

2.3.3.3.1. Diffusion du modèle

Les unités d’ETS sont particulièrement implantées au Canada et en Italie, dans une moindre mesure aux USA, au Danemark et en Suède (175,177,191–194). Le Canada est le pays qui concentre sûrement le plus grand nombre d’unités d’ETS. En effet, il y aurait 13 unités d’ETS dans ce pays, dont la majorité se trouverait au Québec (177). Parmi les expériences québécoises, nous retiendrons à titre d’exemple celle du Centre universitaire de santé McGill de Montréal (191). Cette unité fonctionne grâce à un secrétariat scientifique permanent chargé de traiter les demandes pour de nouvelles technologies de santé. Ce secrétariat est composé d’épidémiologistes, de médecins et de statisticiens. Il collecte, analyse et synthétise les données scientifiques disponibles et tâche de relier ces données au contexte de l’établissement, voire de mener des études complémentaires si cela s’avère nécessaire. Par ailleurs, un comité honoraire composé d’infirmières, de cliniciens, des représentants d’associations de patients et d’un représentant de la direction de l’hôpital est chargé de formuler un avis ou des recommandations sur la base des informations fournies par le secrétariat scientifique. Il est d’ailleurs parfois aidé d’éthiciens et/ou d’économistes de la santé sur certains dossiers.

86 D’après l’enquête internationale de l’HTAi sur l’ETS en milieu hospitalier, l’unité d’ETS serait le modèle d’organisation le plus répandu dans les hôpitaux universitaires, suivi du comité interne (175). En pratique, il est possible qu’une même organisation combine plusieurs de ces modèles. Dans l’exemple évoqué ci-dessus, l’unité d’ETS est complétée par un comité interne (comité honoraire). Ce mode de fonctionnement combinant unité d’ETS/comité interne est fréquent et se retrouve ainsi au Canada, en Italie ou aux USA (185,192,195). En France, ce mode de fonctionnement est celui du CEDIT que nous détaillerons plus loin (178).

2.3.3.3.2. Avantages

L’unité d’ETS est le seul modèle d’ETS en milieu hospitalier où des professionnels sont totalement dédiés à l’analyse et à la synthèse des données probantes (175,177). Dans les pays où l’ETS en milieu hospitalier est très développée et disposant de nombreuses unités d’ETS (comme le Canada et l’Italie), cette professionnalisation a même conduit des universités à proposer des formations spécialisées en la matière⁵¹ (192,196). Plusieurs études ont montré que ces structures avaient une forte influence sur les décisions hospitalières en matière de produits de santé (178,198). Comme pour les comités internes, ce type de structure améliore la légitimité et la transparence des décisions, car elle repose sur l’évaluation d’un tiers indépendant des directions hospitalières (178). Enfin, toujours comme pour les comités internes, il a été montré à plusieurs reprises que les unités d’ETS permettaient de faire des économies sur les dépenses de DM (191,192).

2.3.3.3.3. Inconvénients

Le coût fonctionnel élevé, en particulier sur le plan des ressources humaines, est souvent présenté comme la principale limite des unités d’ETS (177,198). Ainsi, l’unité d’ETS du Centre universitaire de santé McGill de Montréal a estimé son coût de fonctionnement moyen à 300 000$ canadiens par an (soit 220 320€ par an) (198). Comme nous l’avons déjà rapporté à propos des comités internes, les délais alloués à l’analyse des dossiers sont perçus comme une faiblesse du modèle (70,178,191). Bodeau-Livinec et al. ajoutent également que certains avis peuvent devenir rapidement caducs à cause de l’importante évolutivité des DM soulignant ainsi le caractère opportun des évaluations et leur mise à jour régulière (178). Comme pour les comités internes, la capacité à intégrer les données cliniques locales ou encore celle à analyser correctement les données médico-économiques est aussi

51

Ainsi, l’université de Montréal au Canada propose une Maîtrise internationale en « Evaluation et gestion des technologies de la santé » (196,197). Cette formation fait partie du programme international Ulysse incluant les universités de Barcelone (Espagne), de Rome (Italie) et celle de Toronto (Canada).

87 problématique (195). Enfin, le rôle de ces unités d’ETS n’est parfois pas bien compris ce qui affecte l’acceptabilité des évaluations réalisées (178,198).

2.3.3.4. La mini-ETS

2.3.3.4.1. Diffusion du modèle

Historiquement, le terme “mini-ETS” fut utilisé pour la première fois au CHU de Copenhague (Rigshospitalet) en 2000, première institution danoise à utiliser ce type de formulaire pour l’aide à la décision (2). Elle a ensuite été successivement adoptée par le CHU de Funen et d’Odense en 2003, puis par celui d’Aarhus en 2004 (194). En 2005, le centre danois d’évaluation des technologies de santé⁵² (Danish Centre for Evaluation and Health Technology Assessment, DACEHTA) a publié ce modèle dans un guide à destination des hôpitaux le présentant : Introduction to mini-HTA - a management and decision support tool for the hospital service. On peut donc considérer cette publication du DACEHTA comme la version originale de la mini-ETS (4). Depuis la publication du guide, l’utilisation de l’outil n’a fait qu’augmenter au Danemark, bien que son emploi ne soit pas systématique et varie beaucoup selon les hôpitaux et les régions (193). Elle est néanmoins devenue obligatoire pour toute demande de modification du montant des GHS danois ou la création d’actes innovants auprès du conseil de la santé et du ministère de la santé danois (193). La mini-ETS s’est aussi