Conditions principales des programmes de disponibilité accélérée[150]

accélérée[149]

Les quatre programmes accélérés sont mis en place pour répondre à un besoin médical non satisfait dans le traitement d'une maladie grave, notions décrites ci-dessous.

a. Condition grave

Une maladie grave est définie comme une maladie ou un état associé à une morbidité ayant un impact sur la vie quotidienne. La question de savoir si une maladie ou un état est grave est une question de jugement clinique, mais repose généralement sur le fait que le médicament aura un impact sur des facteurs tels que la survie, le fonctionnement quotidien ou la probabilité que la maladie, si elle n'est pas traitée, progresse à un stade plus sérieux. Il existe des exemples

105 évidents de maladies graves tels que le cancer et le SIDA ; cependant, la dépression et le diabète sont également considérés comme des affections graves.

Tout état ou maladie mettant la vie en danger est également considéré comme un état grave. Les critères d’admissibilité et réglementaires exigent, pour les quatre programmes accélérés, que le médicament soit destiné à traiter une affection grave. Pour satisfaire à ce critère, le médicament doit avoir un effet sur une maladie grave ou un aspect grave d'un état, tel qu'un effet direct sur une manifestation ou un symptôme grave ou d'autres effets, y compris les suivants :

- Un produit de diagnostic destiné à améliorer le diagnostic ou la détection d'une affection grave de manière à améliorer les résultats,

- Un produit destiné à atténuer ou à prévenir un effet secondaire grave lié au traitement (par exemple, infections graves chez les patients recevant un traitement immunosuppresseur),

- Un produit destiné à éviter ou à atténuer un événement indésirable grave associé au traitement disponible pour une affection grave (par exemple, produit moins cardiotoxique que le traitement anticancéreux disponible),

- Un produit destiné à prévenir une affection grave ou à réduire la probabilité de progression de l'affection à un état plus grave ou à un stade plus avancé de la maladie.

b. Traitement disponible

Un traitement disponible ou existant est une thérapie :

- Approuvée ou autorisée aux États-Unis pour la même indication que le nouveau médicament. A titre exceptionnel un traitement non approuvé pour l'utilisation indiquée ou non réglementé par la FDA (par exemple, la chirurgie) peut être considéré comme un traitement disponible, si l'innocuité et l'efficacité de l'utilisation sont étayées par des preuves convaincantes, y compris des preuves bibliographiques (par exemple, certains traitements oncologiques bien établis) et

- Pertinente par rapport à la pratique clinique pour l'indication.

La détermination de la thérapie disponible par la FDA se concentre généralement sur les options de traitement qui reflètent la pratique clinique pour l'indication spécifique (y compris le stade de la maladie) pour laquelle le produit est développé.

Lors de l'évaluation de la pratique clinique, la FDA tient compte des recommandations des organismes scientifiques (par exemple, le National Comprehensive Cancer Network et l'American Academy of Neurology) sur la base de preuves cliniques et d'autres informations fiables reflétant la pratique clinique actuelle.

Au cours du développement d'un nouveau médicament, il est prévisible que la pratique clinique pour une condition donnée puisse évoluer (par exemple, en raison de l'approbation d'une nouvelle thérapie ou de nouvelles informations sur les thérapies disponibles). La FDA déterminera ce qui constitue un traitement disponible à des moments différents en fonction du

106 programme accéléré qu'un promoteur a l'intention d'utiliser (par exemple, généralement au début du développement pour les désignations « Fast track » et «Breakthrough Therapy », au moment de la demande d’AMM pour la « Priority review » ou pendant l’évaluation de la demande d’AMM pour l’« accelerated approval »). La FDA encourage les titulaires à discuter des considérations thérapeutiques disponibles avec l'Agence lors des interactions avec la FDA. Le cas échéant, la FDA peut consulter des experts pour déterminer la thérapie disponible.

c. Besoin médical non satisfait

Un besoin médical non satisfait est une affection dont le traitement ou le diagnostic n'est pas traité de manière adéquate par le ou les thérapeutique(s) disponible(s). Un besoin médical non satisfait comprend un besoin immédiat pour une population définie, c’est-à-dire traiter une maladie grave sans traitement ou avec un traitement limité, ou un besoin à plus long terme pour la société (par exemple, pour faire face au développement de résistance aux antibiotiques). Lorsqu’il n’y a pas de traitement disponible, le besoin médical non satisfait est clairement identifié.

Si un traitement existe pour l’affection considérée, le nouveau traitement peut être envisagé pour répondre à un besoin médical non satisfait s’il :

- A un effet sur une issue grave de l'affection, non connu pour le traitement disponible (par exemple, progression de la maladie lorsque le traitement existant a montré un effet sur les symptômes, mais n'a pas montré d'effet sur l'invalidité progressive ou la progression de la maladie).

- Améliore l’effet sur la maladie par rapport au traitement existant (par exemple, supériorité du nouveau médicament par rapport au traitement disponible lorsqu'il est utilisé seul ou en association avec le traitement disponible).

- A une efficacité chez les patients n'ayant pas répondu au traitement disponible ou qui ne le supporte pas.

- Fournit une efficacité comparable à celle du traitement existant, tout en évitant une toxicité grave qui se produit avec le traitement disponible ou une toxicité qui provoque l'arrêt du traitement ou en réduisant le potentiel d'interactions médicamenteuses.

- Fournit une sécurité et une efficacité comparables à celles du traitement disponible, mais présente un bénéfice, tel qu'une amélioration de l'observance.

- Améliore le diagnostic d'une maladie grave ou le diagnostic précoce entraînant une amélioration des résultats.

- Répond à un besoin de santé publique émergent ou anticipé, comme une pénurie de médicaments.

Dans certains contextes pathologiques, il est possible qu’un médicament qui ne démontre pas d’avantages en termes d’efficacité et de sécurité par rapport au traitement existant puisse néanmoins offrir un bénéfice de santé publique et soit donc considéré comme répondant à un besoin médical non satisfait. Ce qui est le cas d’une pathologie pour laquelle le ou les

107 traitement(s) autorisé(s) ont un taux de réponse modeste ou une hétérogénéité significative en en termes de réponse, ou un médicament avec un nouveau mécanisme d'action (mais une innocuité et une efficacité comparables) et qui peut potentiellement apporter un avantage chez certains patients.