Les données probantes disponibles sont insuffi-santes sur les exemples de prestation de services qui sont les plus appropriés pour les personnes atteintes de lésions médullaires. Des recherches plus approfondies sur les services de santé sont nécessaires pour déterminer le taux d’accès (19) et pour identifier les modes de prestation de ser-vices rentables et équitables pour en améliorer l’accès. Des lignes directrices basées sur des don-nées probantes sont également nécessaires à un large éventail de parties prenantes, y compris les personnes avec des LME, le personnel de santé, les gouvernements et les organismes de financement.
Sans ces lignes directrices, le personnel de santé et d’autres auront une capacité limitée à prendre des décisions cliniques éclairées sur les interven-tions appropriées, et seront incapables d’aider les personnes atteintes de LME à faire des choix
Encadré 5.4. Traitement aux cellules souches : espoir ou mythe?
La découverte de cellules souches du système nerveux et les progrès rapides de la biologie des cellules souches laissent espérer que les traitements par cellules souches pourraient contribuer à la régression de maladies neurolo-giques graves, notamment des LME. Ces découvertes ont également créé une opportunité de marchés commerciaux pour des promoteurs de pays moins réglementés, leur permettant de vendre des traitements de cellules souches aux personnes atteintes de maladies graves, qui sont désespérées de pouvoir récupérer, pratique qui est mainte-nant connue sous le nom de “tourisme des cellules souches”. Ces traitements n’ont pas été rigoureusement testés ni évalués dans des essais cliniques correctement conçus ; l’approbation réglementaire n’a pas non plus été accordée par des organismes reconnus tels que “Food and Drug Administration” des États-Unis.
De nombreux paramètres ont contribué au développement rapide du “tourisme des cellules souches” (134). Il s’agit notamment des utilisations fructueuses existant dans le traitement par cellules souches de maladies hématologiques telles que la leucémie. Ainsi, des promoteurs ayant accès à des installations de traitement de cellules à l’échelle clinique peuvent préparer et distribuer des cellules pour de multiples indications non fondées. En outre, l’accès à l’Internet a créé des opportunités de publicité sans précédent (135), et la disponibilité des traitements dans des pays comme la Chine et l’Inde a augmenté le tourisme médical (136).
Les promoteurs de cellules souches affirment que les personnes avec des LME se voient refuser un traitement effi-cace en raison d’exigences réglementaires qui font obstruction, de scientifiques trop prudents, et de modèles de recherche rigides, y compris en termes de randomisation et de groupes témoins (137). Cependant, mis à part des rapports anecdotiques, ces promoteurs ont peu contribué aux données vitales qui doivent être réunies avant que les cellules souches puissent être utilisées en toute sécurité et efficacement. Le suivi exhaustif à long terme pour déterminer les conséquences réelles des traitements, est souvent absent. Lorsque le traitement aux cellules souches est proposé simultanément à une nouvelle réadaptation, il devient difficile de déterminer si ce sont les cellules souches ou la réadaptation qui était responsable de toute amélioration fonctionnelle.
Un des premiers articles publiés critiquant le “tourisme des cellules souches” impliquait des examens neurologiques sur des personnes atteintes de LME qui avaient reçu des cellules fœtales avant et après l’implantation directe dans la moelle épinière (138). Des rapports ultérieurs de cet essai par les enquêteurs chinois ont tenté de clarifier quels individus pouvaient bénéficier de la procédure de greffe (139). Les complications graves survenant après implantation de cellules souches fœtales ont été décrites (140). De nombreux organismes sans but lucratif et gouvernementaux ont publié des déclarations décrivant les risques du “tourisme des cellules souches’, et ont élaboré des outils péda-gogiques pour les personnes atteintes de LME et leurs familles, à étudier attentivement avant de subir un traitement aux cellules souches. Les principes-clé de consensus qui émergent incluent que : les essais cliniques ne devraient jamais faire l’objet de paiement de la part des patients ou de leurs familles ; les traitements doivent être suffisam-ment décrits ; les données pharmacologiques ou toxicologiques doivent être améliorées pour établir des preuves raisonnables de sécurité et d’efficacité ; et un indicateur significatif qu’un traitement aux cellules souches est discu-table, c’est lorsqu’un traitement unique est annoncé comme étant efficace pour tout un spectre de maladies (141).
Il y a un danger que la recherche légitime sur les cellules souches soit discréditée en raison de chercheurs “voyous”
qui offrent des thérapies non corroborées. Du fait de la surveillance accrue du gouvernement, certaines cliniques de cellules souches ont été fermées, y compris certaines qui l’ont été suite à des effets indésirables graves (142), tandis que d’autres ont été condamnées à payer des amendes pour publicité frauduleuse. Une information pédagogique est maintenant disponible pour conseiller les particuliers sur les risques des traitements par cellules souches (143), et une attention considérable s’est portée sur les problèmes et les difficultés éthiques du consentement éclairé qui se pose dans le contexte de la méprise thérapeutique (130). Des tentatives sont en cours pour distinguer l’innova-tion médicale valide du recours non fondé aux cellules souches comme traitement (144, 145). Néanmoins, l’attrait d’un remède potentiel est une incitation puissante, surtout lorsqu’il est combiné à des rapports anecdotiques d’améliorations marquantes chez les patients. Ainsi, les personnes avec une LME peuvent continuer à acheter des traitements incitant l’espoir (146), jusqu’à ce que des traitements effectifs, scientifiquement validés, pour des LME aigues et chroniques soient une réalité.
éclairés quant à leurs soins. Dans le domaine des aides techniques, on dispose à l’heure actuelle de très peu de preuves empiriques concernant l’in-cidence sur les résultats pour les personnes avec des LME (147, 148). Sans recherche relative aux résultats dans le domaine des aides techniques pour les personnes atteintes de LME, il sera diffi-cile de déterminer ce qui fonctionne, dans quelle mesure cela fonctionne de manière satisfaisante, et pour qui cela fonctionnera.
Conclusion et recommandations
Ce chapitre a donné un large aperçu de la façon dont les systèmes de santé pourraient être ren-forcés pour garantir que les personnes avec des LME puissent accéder aux services de santé dont elles ont besoin (y compris à la réadaptation et aux aides techniques). Sur la base des éléments de preuves présentés dans ce chapitre, les recom-mandations suivantes devraient être envisagées.
Un large éventail de parties prenantes a un rôle à jouer et doit être consulté dans les efforts visant à mettre en œuvre ces recommandations.
Leadership et gouvernance
■ Procéder à une analyse globale de la situa-tion afin de fournir une référence pour une planification nationale pérenne.
■ Élaborer ou réviser les politiques et les plans nationaux conformément à l’analyse de la situation, aux meilleures données probantes disponibles en matière de recherche, et aux meilleures pratiques.
■ Développer des partenariats avec d’autres secteurs pertinents (par exemple l’éduca-tion, l’emploi, les transports, les secteurs sociaux) afin d’augmenter la chance d’obte-nir de meilleurs résultats en matière de santé pour les personnes atteintes de LME.
■ Participer au dialogue politique avec les principaux intervenants, pour tirer parti des éléments de preuve de la recherche, et des
connaissances, de l’expérience et des points de vue des personnes impliquées ou touchées par les décisions politiques futures.
■ Les donateurs multilatéraux et bilatéraux devraient fournir un appui financier et technique adéquat aux pays en développe-ment grâce à une coopération internationale durable et transparente.
La prestation de services
■ Cartographier les services existants perti-nents pour les personnes atteintes de LME, identifier les obstacles à l’accès, et renfor-cer la capacité de ces services, en évitant la duplication ou la mise en place de services parallèles.
■ Veiller à ce que des systèmes appropriés soient en place pour la prestation de ser-vices destinés aux personnes avec des LME.
Lorsque les ressources sont suffisantes, elles devraient inclure l’accès à des services spé-cialisés. Dans les milieux avec moins de ressources, des unités ou des équipes spé-cialisées en LME devraient être développées au sein des hôpitaux généraux. Dans tous les contextes, des systèmes doivent être mis en place pour assurer un continuum de soins pour les personnes lorsqu’elles retournent dans la communauté.
■ Mettre en place des systèmes efficaces de communication et d’orientation pour assu-rer la coordination entre les trois phases de soins : (i) soins pré-hospitaliers et soins médicaux aigus ; (ii) soins médicaux post-aigus et réadaptation ; et (iii) soins pour le maintien de la santé.
■ Faire participer les personnes avec des LME et les membres de leur famille comme par-tenaires dans la prestation de services : leur fournir des informations et les inclure dans la prise de décisions, la planification, l’établisse-ment d’objectifs, et le suivi et l’évaluation.
Ressources humaines
■ Favoriser l’accès à une formation spécialisée pour assurer un apport suffisant en médecins de médecine physique et de réadaptation ; en ergothérapeutes ; en physiothérapeutes ; en techniciens prothésistes et orthésistes ; en orthophonistes ; en ingénieurs de réadapta-tion et en personnel de services de fauteuil roulant, tous formés de manière adéquate.
■ Renforcer les programmes de formation existants pour s’assurer de traiter adéquate-ment les LME et les aides techniques.
■ Soutenir les opportunités de développement professionnel continu autant pour le person-nel de réadaptation que pour le personperson-nel de santé ordinaire.
■ Faire appel à des professionnels non médi-caux comme les pairs pour aider à la pres-tation d’une gamme complète de soins de santé et de services de réadaptation.
■ S’assurer que les membres de la famille, ainsi que les personnes atteintes de LME elles-mêmes, disposent de possibilités de forma-tion et de soutien.
Technologies de la santé
■ Établir des règles d’éligibilité équitables et transparentes, pour permettre aux personnes avec des LME d’accéder aux aides techniques.
■ Identifier des modèles rentables pour la four-niture d’aides techniques.
■ Veiller à ce que les services d’aides tech-niques répondent à des besoins individuels, permettent le choix, et s’adaptent au vieillis-sement et à tout autre changement survenant dans la vie.
■ Permettre aux fabricants locaux d’aides techniques dans les milieux à faible revenu de contribuer aux normes nationales en matière de technologie de la santé, aux côtés des groupes industriels internationaux.