La France est classée dans la deuxième moitié des pays Européens (18ème sur 26
pays) quant à l’accès au marché.
Cependant, quand on s’intéresse à l’accès au marché des médicaments ayant bénéficié d’une ATU, leur mise sur le marché est effective dans un délai plus court que pour les médicaments n’ayant pas bénéficié de ce mécanisme.
De plus, en France il existe des outils permettant de réduire le délai entre l’obtention d’une AMM et la mise à disposition du traitement au patient. On peut notamment citer la pré-inscription du dossier du fixation du prix et la procédure d’inscription accélérée.
Globalement, des mécanismes market access existent mais toutefois il est encore possible d’améliorer le processus pour encore réduire les délais d’accès au marché en France et se rapprocher des délais pratiqués dans d’autres pays Européens.
Bibliographie
Références légales et réglementaires
- Directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain.
- Règlement (CE) du Parlement Européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments
- Loi n° 2011-2012 du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé
- Décret n° 94-568 du 8 juillet 1994 relatif aux autorisations temporaires d'utilisation de certains médicaments à usage humain et modifiant le code de la santé publique.
- Article 65 de la loi 2018-1203 du 22 décembre 2018 de financement de la sécurité sociale - Article L. 5121-12 du CSP - Article L. 5121-12 du CSP - Article L. 162-16-5-1 du CSS - Article L. 162-17-2-1 du CSS - Article R. 5121-68 du CSP - Article R. 5121-59 du CSP - Article R. 5121-70 du CSP - Article R. 163-13-1 du CSS - Article R.163-32-1 du CSS - Article R. 163-34 du CSS
- Guideline on compassionate use of medicinal products, pursuant to article 83 of regulation (EC) No 726/2004, CHMP, July 2007.
- Journal official de la République Française du 10 janvier 2017, texte 7 sur 75
Sites internet - Sénat : o https://www.senat.fr/rap/r15-739/r15-7392.html#toc11 o https://www.senat.fr/rap/r17-569/r17-569.html o http://www.senat.fr/amendements/2012-2013/103/Amdt_29.html - EMA : o https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/adaptive- pathways
o https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority- medicines o https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/summary-compassionate-use- sofosbuvir-gilead_en.pdf - ANSM : o https://ansm.sante.fr/S-informer/Points-d-information-Points-d-information/L-ANSM- octroie-une-ATU-de-cohorte-d-extension-d-indication-pour-l-utilisation-de-Tecentriq- atezolizumab-dans-le-cancer-bronchique-a-petites-cellules-Point-d-Information o https://www.ansm.sante.fr/S-informer/Points-d-information-Points-d-information/Pour-un- acces-rapide-a-l-innovation-therapeutique-toutes-les-demandes-d-ATU-nominatives- peuvent-etre-dematerialisees-via-l-application-e-Saturne-Point-d-information - https://www.vidal.fr/actualites/18379/keytruda_pembrolizumab_nouveau_principe_actif_d ans_l_immunotherapie_du_melanome_avance/ - https://www.apmnews.com/freestory/10/323864/mise-en-place-de-trois-rtu-dans-le- traitement-adjuvant-du-melanome - https://www.leem.org/index.php/presse/philippe-tcheng-presente-les-voeux-du-leem-la- presse - https://www.terrapinn-cdn.com/conference/world-orphan-drug-congress- usa/Data/inceptua-white-paperexpediting-access-to-rare-dise.pdf - http://www.bfarm.de/EN/Drugs/licensing/clinicalTrials/compUse/_node.html - https://www.bfarm.de/SharedDocs/Downloads/EN/Drugs/licensing/clinicalTrials/compUse/ Guideline_for_Notification.pdf?__blob=publicationFile&v=3 - https://lakemedelsverket.se/malgrupp/Foretag/Lakemedel/Compassionate-Use-Program/ - https://www.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/373505/Th e_supply_of_unlicensed_medicinal_products__specials_.pdf - https://www.has-sante.fr/upload/docs/evamed/CT- 13392_SOVALDI_Insc_PIC_Avis%201_CT13392.pdf - questions.assemblee-nationale.fr/q14/14-47133QE.htm - https://www.ladocumentationfrancaise.fr/var/storage/rapports-publics/114000339.pdf - https://www.apmnews.com/nostory.php?uid=0&objet=335687
Documents, articles et présentations
- Les « médicaments innovants » destinés aux patients ambulatoires : quelle spécificité en droit français ? Florence Taboulet, Médecine & droit 2002
- An overview of Compassionate Use Programmes in the European Union member states. G. Balasubramanian, S. Morampudi, P. Chhabra, A. Gowda, B. Zomorodi. Intractable Rare Dis res. 2016 Nov 5.
- Rapport d’activité 2016 de l’ANSM - Présentations et documents de l’EMA :
o PRIME : a two-year overview, EMA/242980/2018
o Development support and regulatory tools for early access to medicines, 1 march 2016, EMA/531801/2015
o EMA Press release : European Medicines Agency advises on compassionate use of Sofosbuvir. 25 October 2013. EMA/652584/2013
o Conditions of use, conditions for distribution and patients targeted and conditions for safety monitoring addressed to member states for Sofosbuvir available for compassionate use. EMA. 24 October 2013. EMA/697129/2013
o Adaptive patyhways workshop : report on a meeting with stakeholders held at EMA on Thursday 8 December 2016
o Résumé des caractéristiques produit - Keytruda® o Résumé des caractéristiques produit – Sovaldi® - Documents de l’ANSM :
o Le système des ATU en France, Journée de réflexion scientifique 2013. A. Dhanani o Bonnes pratiques de pharmacovigilance, février 2018, ANSM.
o Avis aux demandeurs d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU), 09/2014, ANSM. o Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU) - Principes et éléments d’information
sur les modalités d’élaboration et de mise en œuvre par l’ANSM - Octobre 2012
o PUT - ATU de cohorte Tecentriq 1 200mg, solution à diluer pour perfusion, Atezolizumab Avirl 2019
- STAMP (Safe and Timely Access to Medicines for Patients) Commission Expert Group 10 march 2016, European Commission. STAMP 4/22 on compassionate use programmes. - Rapport d'information fait au nom de la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité
sociale de la commission des affaires sociales sur l'accès précoce à l'innovation en matière de produits de santé, par M. Yves Daudigny, Mmes Catherine Deroche et Véronique Guillotin, sénateurs, 13 juin 2018.
- Accord cadre du 31/12/2015 entre le Comité économique des produits de santé et les entreprises du médicament (Leem)
Université de Lille
FACULTE DE PHARMACIE DE LILLE
DIPLOME D’ETAT DE DOCTEUR EN PHARMACIE