Objectif(s)

1.4.1. Objectif général / objectifs généraux

L’objectif général de la présente initiative est de garantir un niveau élevé de protection de la santé aux citoyens de l’Union qui font don de substances d’origine humaine (SoHO) ou qui ont besoin d’un traitement recourant à de telles substances.

1.4.2. Objectif(s) spécifique(s) Objectif spécifique nº 1

Garantir la sécurité et la qualité au bénéfice des patients traités à l’aide de thérapies fondées sur l’utilisation de substances d’origine humaine, ainsi que pour les donneurs de substances d’origine humaine et la progéniture issue d’une procréation médicalement assistée, et veiller au respect des exigences en matière de sécurité et de qualité.

Objectif spécifique nº 2

Optimiser l’accès aux thérapies fondées sur l’utilisation de substances d’origine humaine et éviter les pénuries de telles substances.

Objectif spécifique nº 3

Veiller à ce que le cadre soit à l’épreuve du temps et facilite la mise au point de thérapies fondées sur l’utilisation de substances d’origine humaine, qui soient innovantes, sûres et efficaces.

1.4.3. Résultat(s) et incidence(s) attendus

Protéger les citoyens (objectif spécifique nº 1)

1 Tel(le) que visé(e) à l’article 58, paragraphe 2, point a) ou b), du règlement financier.

Les citoyens qui font don de substances d’origine humaine ou qui sont traités à l’aide de telles substances, ou la progéniture issue d’une procréation médicalement assistée, seront mieux protégés de la manière suivante:

– des normes générales communes en matière de sécurité et de qualité seront définies afin de protéger les citoyens, tandis que les dispositions techniques spécifiques obsolètes seront supprimées de la législation et remplacées par une mise en œuvre réactive de ces normes, sur la base de lignes directrices fixées principalement par des organismes d’experts et garantissant que les risques pour les donneurs et receveurs de substances d’origine humaine seront rapidement atténués;

– le champ d’application du règlement inclura toutes les substances d’origine humaine appliquées aux personnes, avec des exceptions spécifiques (les organes ainsi que les substances autologues appliquées au cours d’une même procédure chirurgicale sans transformation), de manière à garantir la protection des donneurs et receveurs de substances humaines qui ne sont pas actuellement réglementées (par exemple, le lait maternel, les transplants de microbiote fécal et les substances autologues transformées au chevet du patient). Les rapports sur les incidents indésirables seront améliorés (y compris les autodéclarations des donneurs et des receveurs de substances d’origine humaine) pour un contrôle renforcé de la sécurité.

Optimiser l’accès (objectif spécifique nº 2) Renforcer la surveillance

L’échange de substances d’origine humaine entre les États membres sera facilité, améliorant de la sorte l’accès des patients. Pour ce faire, la confiance dans les systèmes de surveillance des États membres sera renforcée comme suit:

– l’application de principes de surveillance plus stricts (par exemple, l’indépendance des inspecteurs);

– l’instauration d’une base juridique pour les contrôles de la Commission, dont les audits, effectués auprès des autorités nationales compétentes et pour les inspections conjointes avec des inspecteurs provenant de plusieurs États membres;

– la mise en œuvre d’un programme d’audits mutuels volontaires entre les autorités, effectués par les pairs, avec une formation des inspecteurs et des auditeurs et des orientations fournies par la Commission;

– une surveillance plus efficace par l’introduction d’une approche graduée proportionnée au niveau de risque des établissements/activités réalisées.

Améliorer la résilience et atténuer le risque de pénurie

Le secteur sera mieux armé pour gérer les crises à l’avenir grâce aux changements suivants:

– des obligations seront introduites afin que des mesures de préparation aux crises soient mises en place au niveau de l’opérateur et à l’échelon national;

– des obligations en matière de surveillance de l’approvisionnement seront introduites afin d’aider les États membres à prendre des mesures de manière à remédier aux pénuries et aux dépendances vis-à-vis d’autres États membres ou de pays tiers. Cela sera facilité par la mise en place d’une plateforme numérique de l’UE destinée à la communication, à l’agrégation, à l’extraction et à la publication de données

– les États membres seront mieux armés pour intervenir, au besoin, afin de contrôler et d’adapter l’approvisionnement dans le cadre de leur compétence nationale, et le suivi permettra un soutien au niveau de l’UE fondé sur des données probantes.

Favoriser l’innovation (objectif spécifique nº 3)

L’innovation dans le secteur sera plus solide, avec un meilleur accès des patients à de nouvelles substances d’origine humaine rendues sûres et efficaces par les éléments suivants:

– une procédure d’autorisation fondée sur les risques sera mise en œuvre pour les substances d’origine humaine transformées ou utilisées sous de nouvelles formes, avec des exigences proportionnées pour les données cliniques afin que celles-ci démontrent l’efficacité (avantages) des nouvelles préparations à base de substances d’origine humaine

– ces autorisations seront enregistrées sur une plateforme SoHO de l’UE. Les États membres pourront faire référence à ces autorisations et les accepter afin de faciliter le recours à un même procédé avec une charge administrative minimale

– un comité de coordination fournira des conseils aux États membres sur l’applicabilité du règlement aux substances d’origine humaine se trouvant à la limite d’autres cadres réglementaires (y compris par la consultation d’organismes consultatifs équivalents institués dans ces cadres).

Une mise en œuvre adaptée au numérique (horizontale pour l’ensemble des objectifs)

Un système de données à l’échelle de l’UE dans le domaine des substances d’origine humaine favorisera l’utilisation des meilleurs éléments probants et données disponibles pour les professionnels, les prestataires de soins de santé, les innovateurs, les pouvoirs publics et les autres parties intéressées grâce à des systèmes interopérables fédérés. Le développement d’un tel réseau d’infrastructures et de technologies résilientes, sûres et fiables fournira le cadre nécessaire à l’établissement de rapports réglementaires cohérents, interopérables et axés sur la technologie.

L’investissement central dans des infrastructures et services de données communs ainsi que le soutien technique et le renforcement des capacités des propriétaires de données à l’échelon local permettront de maximiser l’utilisation des données et de soutenir ainsi la réalisation des objectifs poursuivis par la présente initiative.

1.4.4. Indicateurs de performance

Protéger les citoyens (objectif nº 1)

Nombre de mises à jour apportées aux lignes directrices techniques

- délai entre la détection d’un problème et la disponibilité de la procédure ou des lignes directrices techniques à suivre pour y remédier

- qualité de la norme ou des lignes directrices des organismes d’experts, mesurée en fonction de leur utilisation dans le secteur

- incidents indésirables graves signalés

En ce qui concerne la protection des citoyens, les lignes directrices techniques seront constamment mises à jour afin de favoriser des normes de qualité et de sécurité élevées pour les substances d’origine humaine et pour la protection des donneurs de telles substances. L’application appropriée des lignes directrices aux fins de la mise

en œuvre des normes sera vérifiée lors de l’inspection. Un système complet de notification et de suivi en matière de vigilance (incidents indésirables graves) sera mis en place pour les patients et les donneurs. Un comité de coordination SoHO contribuera à une mise en œuvre uniforme des règles en matière de qualité et de sécurité. Dans la situation actuelle, les mises à jour techniques de la législation de la Commission accusent un retard par rapport au risque épidémiologique et au développement technologique en la matière, et les lignes directrices techniques actualisées élaborées par des organismes d’experts ne reposent sur aucune base juridique. L’élaboration en temps utile, la qualité et l’adoption des nouvelles lignes directrices doivent également être évaluées. Même s’il existe déjà au niveau de l’UE des exigences concernant les rapports en matière de vigilance, les critères de notification manquent de clarté, les dénominateurs (nombre d’unités de sang ou de composants sanguins délivrés pour transfusion ou nombre de tissus et cellules distribués) ne sont pas notifiés ou sont notifiés de manière incohérente, et aucune disposition n’impose de signaler les effets indésirables chez les donneurs ou chez la progéniture issue d’une procréation médicalement assistée.

Optimiser l’accès (objectif nº 2)

Nombre de dons, d’applications humaines, d’échanges transfrontières, d’importations et d’exportations de substances d’origine humaine critiques par les États membres

Le nombre de dons, d’applications humaines, d’échanges transfrontières, d’importations et d’exportations de substances d’origine humaine critiques fera l’objet d’un suivi au niveau de l’UE. La charge administrative liée à la communication de ces données sera réduite au minimum par la mise à disposition, au niveau de l’UE, d’une plateforme numérique qui pourra également être utilisée par les États membres pour le suivi à l’échelon national, sans qu’il soit nécessaire de recréer un outil de suivi similaire.

Le suivi devrait démontrer une plus grande disponibilité et utilisation des thérapies fondées sur des substances d’origine humaine compte tenu de la confiance accrue des États membres dans les systèmes de surveillance et devrait mettre en évidence les pénuries et les dépendances vis-à-vis d’autres États membres ou de pays tiers, ce qui permettra aux États membres de prendre les mesures appropriées. La Commission contrôlera les fonctions de surveillance des autorités compétentes. Cela contribuera en particulier à évaluer l’efficacité et la cohérence de la mise en œuvre ainsi que la solidité des plans d’urgence existants, de manière à se préparer à une gestion efficace des approvisionnements lors de crises futures.

En comparaison, la situation actuelle est telle que la communication des données d’activité est fragmentée ou inexistante, entravant de la sorte la capacité des États membres à lancer des initiatives visant à accroître les dons ou à réduire le gaspillage, selon le cas. En menant des activités de surveillance de manière variable, les États membres font souvent obstacle aux échanges avec d’autres États membres en raison d’un manque de confiance. La dépendance à l’égard de pays tiers pour certaines substances d’origine humaine est considérable mais son ampleur n’est pas contrôlée et n’est donc pas transparente.

Favoriser l’innovation (objectif nº 3)

Nombre de préparations à base de substances d’origine humaine autorisées au niveau de l’UE

Nombre d’autorisations de préparation à base de substances d’origine humaine partagées et acceptées entre les États membres

Le nombre de préparations à base de substances d’origine humaine autorisées et le nombre d’autorisations partagées et acceptées entre les États membres feront l’objet d’un suivi afin d’évaluer le taux d’innovation et le taux de partage de l’innovation dans l’ensemble de l’UE. Le nombre de patients traités à l’aide de ces préparations innovantes à base de substances d’origine humaine fera également l’objet d’un suivi, de même que le rôle du secteur public dans ce cycle d’innovation.

En comparaison, la situation actuelle est telle que les développeurs font état de difficultés liées à la connaissance du cadre législatif applicable à leur substance/produit et dénoncent le manque de données disponibles sur l’approbation de nouvelles préparations à base de substances d’origine humaine.

Une mise en œuvre adaptée au numérique (horizontale pour l’ensemble des objectifs)

L’évolution de la plateforme SoHO de l’UE fera l’objet d’un suivi (connexions établies avec les bases de données, y compris l’introduction d’indicateurs plus composites sur la résilience des réseaux, entités enregistrées, etc.). L’indicateur clé sera le nombre d’autorités, d’entités et de bases de données connectées.

En comparaison, la situation actuelle est telle que le partage des données en matière de vigilance au niveau de l’UE est limité et qu’il n’existe pas de mécanisme pour le partage des données d’activité ou pour le partage des autorisations relatives aux nouvelles préparations à base de substances d’origine humaine.