La dernière étape est la programmation de l’essai clinique.
i. Qu'est-ce qu'une étude clinique ?
Une étude clinique implique une recherche utilisant des volontaires humains (aussi appelés participants) qui a pour but d'enrichir les connaissances médicales. Il existe deux principaux types d'études cliniques : les essais cliniques (aussi appelés études interventionnelles) et les études d'observation.
Essais cliniques
Dans un essai clinique, les participants reçoivent des interventions spécifiques selon le plan ou le protocole de recherche créé par les chercheurs. Ces interventions peuvent être des produits médicaux, comme des médicaments ou des dispositifs ; des procédures ; ou des changements dans le comportement des participants, comme un régime alimentaire. Les essais cliniques peuvent comparer une nouvelle approche médicale à une approche médicale standard qui est déjà disponible, à un placebo qui ne contient aucun ingrédient actif ou à aucune intervention. Certains essais cliniques comparent des interventions qui sont déjà disponibles les unes pour les autres. Lorsqu'un nouveau produit ou une nouvelle approche est à l'étude, on ne sait généralement pas s'il sera utile, nocif ou s'il ne sera pas différent des solutions de rechange disponibles (y compris l'absence d'intervention). Les chercheurs tentent de déterminer la sécurité et l'efficacité de l'intervention en mesurant certains résultats chez les participants. Par exemple, les chercheurs peuvent donner un médicament ou un traitement aux participants qui souffrent d'hypertension artérielle pour voir si leur tension artérielle diminue.
Les essais cliniques utilisés dans le développement de médicaments sont parfois décrits par phase. Ces phases sont définies par la Food and Drug Administration (FDA).
Certaines personnes qui ne sont pas admissibles à participer à un essai clinique peuvent obtenir des médicaments ou des dispositifs expérimentaux en dehors d'un essai clinique grâce à un accès élargi.
Études d'observation
Dans le cadre d'une étude observationnelle, les chercheurs évaluent les résultats pour la santé de groupes de participants selon un plan ou un protocole de recherche. Les participants peuvent recevoir des interventions (qui peuvent inclure des produits médicaux tels que des médicaments ou des dispositifs) ou des procédures dans le cadre de leurs soins médicaux de routine, mais les participants ne sont pas affectés à des interventions spécifiques par l'investigateur (comme dans le cadre d'un essai clinique). Par exemple, les chercheurs peuvent observer un groupe de personnes âgées pour en apprendre davantage sur les effets des différents modes de vie sur la santé cardiaque.
ii. Qui effectue les études cliniques ?
Chaque étude clinique est dirigée par un chercheur principal, qui est souvent un médecin. Les études cliniques ont également une équipe de recherche qui peut comprendre des médecins, des infirmières, des travailleurs sociaux et d'autres professionnels de la santé.
Les études cliniques peuvent être parrainées ou financées par des sociétés pharmaceutiques, des centres médicaux universitaires, des groupes bénévoles et d'autres organisations, en plus des organismes fédéraux comme les National Institutes of Health, le département de la Défense des États-Unis et le département des Anciens combattants des États-Unis. Les médecins, les autres fournisseurs de soins de santé et d'autres personnes peuvent également parrainer la recherche clinique.
iii. Où les études cliniques sont-elles menées ?
Les études cliniques peuvent avoir lieu dans de nombreux endroits, y compris les hôpitaux, les universités, les cabinets de médecins et les cliniques communautaires. L'emplacement dépend de la personne qui mène l'étude.
iv. Quelle est la durée des études cliniques ?
La durée d'une étude clinique varie en fonction de ce qui est étudié. On dit aux participants combien de temps durera l'étude avant qu'ils ne s'inscrivent.
v. Raisons de mener des études cliniques
En général, les études cliniques sont conçues pour compléter les connaissances médicales liées au traitement, au diagnostic et à la prévention de maladies ou d'affections. Parmi les raisons courantes de mener des études cliniques, mentionnons les suivantes :
o Évaluer une ou plusieurs interventions (par exemple, médicaments, dispositifs médicaux, approches chirurgicales ou radiothérapie) pour le traitement d'une maladie, d'un syndrome ou d'un état.
o Trouver des moyens de prévenir le développement initial ou la récurrence d'une maladie ou d'une condition. Il peut s'agir, entre autres, de médicaments, de vaccins ou de changements de mode de vie.
o Évaluer une ou plusieurs interventions visant à identifier ou à diagnostiquer une maladie ou un état particulier.
o Examiner les méthodes d'identification d'une condition ou les facteurs de risque pour cette condition.
o Explorer et mesurer les moyens d'améliorer le confort et la qualité de vie grâce à des soins de soutien pour les personnes atteintes d'une maladie chronique.
vi. Participer à des études cliniques
Une étude clinique est menée selon un plan de recherche connu sous le nom de protocole. Le protocole est conçu pour répondre à des questions de recherche spécifiques et protéger la santé des participants. Il contient les informations suivantes :
o Raison d'être de l'étude
o Qui peut participer à l'étude (les critères d'éligibilité) o Le nombre de participants nécessaires
o Le calendrier des tests, des procédures ou des médicaments et leurs dosages. o La durée de l'étude
Qui peut participer à une étude clinique ?
Les études cliniques ont des normes qui précisent qui peut participer. Ces normes sont appelées critères d'admissibilité et sont énumérées dans le protocole. Certaines études de recherche recherchent des participants qui ont les maladies ou les conditions qui seront étudiées, d'autres études sont à la recherche de participants en bonne santé, et certaines études sont limitées à un groupe prédéterminé de personnes auxquelles les chercheurs demandent de s'inscrire.
Admissibilité. Les facteurs qui permettent à une personne de participer à une étude clinique sont appelés critères d'inclusion, et les facteurs qui disqualifient une personne de participer sont appelés critères d'exclusion. Ils sont basés sur des caractéristiques telles que l'âge, le sexe, le type et le stade d'une maladie, les antécédents de traitement et d'autres conditions médicales.
Comment les participants sont-ils protégés ?
Le consentement éclairé est un processus utilisé par les chercheurs pour fournir aux participants potentiels et aux participants inscrits des renseignements sur une étude clinique. Cette information aide les gens à décider s'ils veulent s'inscrire ou continuer à participer à l'étude. Le processus de consentement éclairé vise à protéger les participants et devrait fournir suffisamment d'information pour qu'une personne puisse comprendre les risques, les avantages potentiels et les solutions de rechange à l'étude. En plus du document de consentement éclairé, le processus peut comprendre du matériel de recrutement, des instructions verbales, des séances de questions-réponses et des activités pour mesurer la compréhension des participants. En général, une personne doit signer un document de consentement éclairé avant de participer à une étude pour montrer qu'elle a reçu de l'information sur les risques, les avantages potentiels et les solutions de rechange et qu'elle la comprend. Signer le document et donner son consentement n'est pas un contrat. Les participants peuvent se retirer d'une étude à tout moment, même si l'étude n'est pas terminée. Consultez la section Questions à poser sur cette page pour connaître les questions à poser à un fournisseur de soins de santé ou à un chercheur au sujet de la participation à une étude clinique.
Comités d'examen des établissements. Chaque étude clinique financée ou menée par le gouvernement fédéral et chaque étude d'un médicament, d'un produit biologique ou d'un instrument médical réglementé par la FDA doit être examinée, approuvée et surveillée par un comité d'examen institutionnel (IRB). Une CISR est composée de médecins, de chercheurs et de membres de la communauté. Son rôle est de s'assurer que l'étude est éthique et que les droits et le bien-être des participants sont protégés. Il faut notamment s'assurer que les risques liés à la recherche sont réduits au minimum et qu'ils sont raisonnables par rapport aux avantages potentiels, entre autres responsabilités. La CISR examine également le document de consentement éclairé.
En plus d'être surveillées par un IRB, certaines études cliniques sont également surveillées par des comités de surveillance des données (également appelés comités de sécurité et de surveillance des données).
Divers organismes fédéraux, dont l'Office of Human Subjects Research Protection et la FDA, ont le pouvoir de déterminer si les promoteurs de certaines études cliniques protègent adéquatement les participants à la recherche.
Lien avec les soins de santé habituels
Généralement, les participants continuent de voir leurs fournisseurs de soins de santé habituels pendant qu'ils sont inscrits à une étude clinique. Bien que la plupart des études cliniques fournissent aux participants des produits médicaux ou des interventions liées à la maladie ou à l'affection à l'étude, elles ne fournissent pas de soins de santé complémentaires ou complets. En demandant à son fournisseur de soins de santé habituel de travailler avec l'équipe de recherche, un participant peut s'assurer que le protocole de l'étude n'entrera pas en conflit avec d'autres médicaments ou traitements qu'il reçoit.
Considérations relatives à la participation
La participation à une étude clinique contribue à la connaissance médicale. Les résultats de ces études peuvent faire une différence dans les soins aux futurs patients en fournissant de l'information sur les avantages et les risques des produits ou des interventions thérapeutiques, préventifs ou diagnostiques.
Les essais cliniques constituent la base du développement et de la commercialisation de nouveaux médicaments, produits biologiques et dispositifs médicaux. Parfois, l'innocuité et l'efficacité de l'approche ou de l'utilisation expérimentale peuvent ne pas être pleinement connues au moment de l'essai. Certains essais peuvent offrir aux participants la possibilité de recevoir des avantages médicaux directs, alors que d'autres ne le font pas. La plupart des essais comportent un certain risque de préjudice ou de blessure pour le participant, bien qu'il ne soit pas nécessairement plus grand que les risques liés aux soins médicaux de routine ou à la progression de la maladie. (Pour les essais approuvés par les IRB, l'IRB a décidé que les risques de participation ont été minimisés et sont raisonnables par rapport aux avantages escomptés. De nombreux essais exigent que les participants subissent des procédures, des tests et des évaluations supplémentaires fondés sur le protocole de l'étude. Ces exigences seront décrites dans le document de consentement éclairé. Un participant potentiel devrait également discuter de ces questions avec les membres de l'équipe de recherche et avec son fournisseur de soins de santé habituel. [17]
En somme la programmation de l’essai clinique doit être assurée par des médecins cliniciens et répondre aux exigences de la Loi Huriet. Les conditions d’inclusion et d’exclusion seront clairement définies ainsi que les tests de sécurité et d’efficacité utilisés. Les essais relèvent, en général, des phases I ou II. Dans le cas de la thérapie génique, les essais de phase I se font chez des malades et non des sujets sains, sont sans bénéfice direct et ont pour objectif d’évaluer la sécurité d’emploi du produit. Les essais de phase II étudient l’activité à court terme du produit et permettent de préciser la posologie appropriée. Ces deux types d’essais sont souvent combinés. Les essais de phase III sont plus rares parce que l’étape de la phase II est difficile à franchir dans beaucoup de cas. Ils restent indispensables pour confirmer les propriétés thérapeutiques et apprécier l’efficacité en comparaison avec les traitements en vigueur. La plupart des études cliniques entreprises jusqu'à présent sont monocentriques. Les essais cliniques multicentriques sont malheureusement encore trop rares, sinon exceptionnels