3.1.1 L’EUnetHTA
L’EUnetHTA (European Network for Health Technology Assessment) a été créée en 2004 pour mettre en place un réseau efficace et durable pour l’HTA (Health Technology Assessment ou ETS = évaluation des technologies de la santé) à travers l’Europe. C’est un réseau de plus de 80 organisations dans 30 pays européens dédiée à la production d’évaluations des technologies de santé de haute qualité et durables, de dialogues préliminaires et d’autres produits. Le conseil exécutif de l’EUnetHTA est constitué de membres permanents et élus du réseau EUnetHTA.
L’ETS est un champ d’activité multidisciplinaire qui a pour but l’évaluation systématique des propriétés et des effets des médicaments, dispositifs, et des modes d’intervention utilisés pour la prévention, le
91 sur 129 diagnostic ou le traitement de maladies. Elle s’appuie sur les aspects sociaux, médicaux, éthiques et économiques liés à l’utilisation de ces technologies, dont font partie les médicaments. Elle vise principalement à éclairer la prise de décision concernant les technologies de la santé. En France, c’est la HAS qui est en charge de cette évaluation.
3.1.2 Le projet EUnetHTA
Ainsi, en 2004, la Commission européenne et le conseil des ministres ont fait de l’évaluation des technologies de la santé une priorité politique reconnaissant un besoin urgent d’établir un réseau européen durable sur l’ETS. Un appel de la Commission a été répondu en 2005 par un groupe de 35 organisations à travers l’Europe, dirigé par le centre danois pour l’ETS à Copenhague, ce qui a conduit aux activités du projet EUnetHTA.
Ce dernier, conduit entre 2006 et 2008(50), devait aider à connecter les organismes nationaux d’évaluation des technologies de santé, les institutions de recherche et les ministères de la santé pour aider l’UE (Union Européenne) et ses états membres à fournir, contrôler et planifier efficacement les services de santé. Les objectifs stratégiques étaient les suivants :
- Réduire la duplication des efforts et promouvoir une utilisation plus efficace des ressources ; - Accroître l’apport des HTA dans les prises de décision au sein des États membres et de l’UE et
accroître leur impact ;
- Renforcer le lien entre HTA et élaboration des politiques de santé dans l’UE et ses États membres ;
- Soutenir les pays ayant une expérience limitée.
Les pays européens engagés dans l’initiative EUnetHTA proposent également des consultations scientifiques avec les laboratoires qui développent de nouveaux produits.
En complément, EUnetHTA a conclu en collaboration avec l’EMA, un plan de travail conjoint pour la période 2017-2020. Cette collaboration a pour but d’exploiter les synergies entre l’évaluation réglementaire et économique tout au long du cycle de vie d’un médicament. L’objectif global est l’amélioration de l’efficacité et la qualité des processus et assurer une compréhension mutuelle et un dialogue sur les besoins, notamment en matière de preuves. Tout ceci, dans le but de faciliter l’accès aux médicaments pour les patients de l’UE. Ainsi, les objectifs communs décrits dans ce plan de travail sont les suivants :
92 sur 129 - Rencontre précoce et avis scientifique pour fournir aux laboratoires des conseils réglementaires et HTA simultanés et coordonnés sur leurs plans de développement, et ainsi faciliter l’alignement des exigences en matière de données ;
- Échange d’informations au moment de l’accès au marché concernant les résultats de l’évaluation réglementaire au moment de l’AMM ;
- Génération de données post-autorisation comme des registres de patients ;
- Explorer comment les organismes d’HTA et les organismes de réglementation appliquent les concepts de besoin médical non couvert et d’innovation thérapeutique dans un but de synergie.
Tout cela entraîne une nouvelle approche du développement des médicaments pour générer des données pertinentes pour les évaluateurs.
Ainsi, il est important de se focaliser sur les rencontres précoces qui permettent d’une part de favoriser un accès plus rapide et plus équitable aux médicaments pour les maladies rares et d’autre part de donner un poids supplémentaire à la France par rapport au global.
3.1.3 Les rencontres précoces
La HAS(51) propose des rencontres précoces pour les nouveaux produits pharmaceutiques, dispositifs médicaux ou procédures de diagnostic sur le plan de développement clinique. Conformément à l’article L 161-37 du CSS, seules les demandes répondant aux critères d’éligibilité seront acceptées, c’est à dire les demandes concernant :
- Un produit ayant un nouveau mécanisme d’action dans la maladie, et ciblant une indication pour laquelle il existe un besoin médical non couvert ou partiellement couvert ;
- Et lorsque le dialogue précoce peut être finalisé avant le début des essais cliniques pivots. L’objectif de ces rencontres précoces est de fournir aux entreprises des recommandations sur le développement clinique et en particulier la dernière phase de développement, et de soutenir la production de preuves de bonne qualité pour une évaluation des technologies de santé appropriée. Les questions liées à la médico-économie peuvent également être abordées. Les recommandations fournies par les départements de la HAS reflètent l’état des connaissances médicales et des exigences
93 sur 129 nationales au moment du dialogue précoce. Par conséquent, elles ne constituent pas une évaluation et ne sont pas un indicateur des évaluations finales auxquelles sont parvenus la CT ou la CEESP. Il est important de distinguer les rencontres précoces des réunions de pré-soumissions avec les départements de la HAS concernés par les produits pharmaceutiques, lorsque la soumission du dossier est imminente.
Le déroulé de la procédure est détaillé dans la figure 18, en fonction de la procédure. En effet les rencontres précoces peuvent être instruites selon une procédure standard (avec rendez-vous face- face) ou une procédure accélérée (sans rendez-vous face-face).
FIGURE 18:SCHEMA GENERAL DE LA PROCEDURE DE RENCONTRE PRECOCE
94 sur 129 Ainsi grâce à ces rencontres précoces, les industriels présentent et posent des questions précises sur leurs études cliniques (choix du critère de jugement, choix du comparateur.). Ces rencontres peuvent être faites en parallèle avec l’EMA et permettent de rajouter un poids supplémentaire à la France lors de discussions avec le global à propos du design des études cliniques pour le produit en développement.