CRYOSTEM a réussi à créer la seule collection de ressources biologiques en Europe dédiée aux complications de la greffe de moelle osseuse. CRYOSTEM a également développé un modèle de biobanque en réseau innovant et efficient. Depuis mi-2018, CRYOSTEM met son expertise en réseau au service de protocoles cliniques portés par la SFGM-TC pour la réalisation d’études ancillaires et aussi d’autres cohortes pour l’enrichissement de leurs propres données épidémiologiques (ex.
cohorte L.E.A). CRYOSTEM est la seule cohorte internationale disposant d’échantillons biologiques post- allogreffe de CSH jusqu’à deux ans post-greffe.
Plus largement, au regard de la politique de santé publique, l’allogreffe de CSH reste encore une problématique grave, compte tenu des taux de morbidité et de mortalité liés à la procédure, mais aussi de la prise en charge du patient pré- et post- allogreffe. C’est donc fort logiquement que le Plan Greffe 1 (2000-2003) de l’Agence de la Biomédecine a fait du soutien à la recherche dans le domaine de l’allogreffe de CSH une priorité, notamment avec les PHRC (Programme Hospitalier de Recherche Clinique) dédié à la recherche clinique.
Gouvernance du dispositif
CRYOSTEM s’est doté du statut d’association loi 1901 à but non lucratif le 18 juillet 2015 pour faciliter la gestion administrative et financière. Depuis le 1er mai 2016, l’Association CRYOSTEM remplace la SFGM-TC au titre de partenaire coordinateur. La gouvernance de CRYOSTEM est constituée du comité de pilotage, du comité plénier et des comités stratégique et scientifique.
Le comité de pilotage est responsable de la coordination des opérations au sein du réseau et de la transmission des informations. Il fait le lien entre l’ANR, les partenaires et les différents comités constituant la gouvernance. Le Comité de Pilotage veille à la bonne exécution et la mise en œuvre des décisions validées par le Comité Plénier. Le Comité de Pilotage se réunit mensuellement.
Le comité plénier est en charge de la validation des orientations stratégiques proposées par les comités scientifique et stratégique et de toute éventuelle modification du projet, lors de la réunion annuelle (tenant également lieu de revue de direction pour la certification ISO) durant le congrès de la SFGM-TC. Environ une soixantaine de médecins et personnels de CRB assistent chaque année à la réunion du Comité Plénier.
Le comité scientifique est en charge de la valorisation de la collection à travers les appels à projets annuels et de la sélection des projets qui pourront accéder à la collection ainsi que de la gestion et de l’administration de projets de recherche scientifique d’envergure portés par CRYOSTEM. Il s ‘appuie sur des experts internationaux indépendants pour l’évaluation des candidatures soumises dans le cadre des appels à projets. Les réunions du comité scientifique ont lieu tous les deux mois environ.
Le comité stratégique gère les aspects stratégiques et propose des orientations relatives au fonctionnement du réseau. Le comité stratégique se réunit au moins une fois par an.
CRYOSTEM entend ouvrir sa gouvernance à des structures publiques telles que l’INSERM et des universités, pour étendre les collaborations académiques.
Ressources, budgets et financements
Sur la période 2012-2019
CRYOSTEM est l’une des 10 cohortes sélectionnées par l’appel à projets de 2010 de l’ANR et financée depuis 2011 grâce au soutien du « Programme des Investissements d’Avenir » (PIA). Un soutien financier de 5,24 M€ a été apporté dans ce cadre, complété par 0,48 M€ de contributions diverses, selon les données communiquées par l’ANR, notamment de la part de l’INCA dans le cadre de projets de recherche.
Perspectives budgétaires pour la période 2020-2024
Le dossier transmis dans le cadre de l’évaluation finale portait une demande de financement complémentaire de 1,32 M€ destiné à consolider la cohorte. Le budget prévisionnel global cumulé du projet sur la période 2020 – 2024 associé à cette demande s’élevait à 2,34 M€.
A l’issue de l’évaluation finale, le comité de pilotage chargé d’instruire cette demande a proposé un complément de financement de 0,9 M€ jusqu’au 30 juin 2025.
Les partenariats industriels
Les journées scientifiques annuelles sont organisées et financées dans leur quasi-globalité grâce au soutien d’industries pharmaceutiques pour des montants allant de 500 à 5.000 euros.
Depuis la fin de l’année 2017, CRYOSTEM a créé le fonds de dotation HTC Project avec pour objectif de lever des fonds Le tableau ci-dessous présente les montants alloués et leurs affectations. Depuis la fin 2017, près de 580 000 euros ont été levés par le HTC Project.
Accès aux données et éthique
Les consentements et les documents d’information utilisés dans le cadre des inclusions dans la cohorte CRYOSTEM ont été rédigés en collaboration avec différents comités de patients et validés par le CPP Sud-Méditerranée I en février 2012. Toutes les autorisations réglementaires (CPP, CNIL, CCTIRS, MESRI) ont été obtenues et ont permis la première inclusion en juillet 2012. Les patients sont informés de l’utilisation des ressources biologiques et des données pour des recherches sur les caractéristiques génétiques. Depuis fin 2018, la gouvernance de CRYOSTEM s’est engagée à l’intégration des exigences du RGPD entré en vigueur le 25 mai 2018. Un délégué à la protection des données pour CRYOSTEM auprès de la CNIL a été désigné, avec une date de prise d’effet le 24/05/2019.
En ce qui concerne l’’accès aux données, depuis mi-2015, les membres de la communauté scientifique nationale et internationale, académique et industrielle, peuvent accéder à la collection de ressources biologiques CRYOSTEM via les appels à projets annuels. Les appels à projets sont régis par des conditions générales révisées et éditées annuellement en collaboration avec le cabinet d’avocats Fidal. Le comité scientifique de CRYOSTEM est en charge de l’évaluation et de la sélection des candidatures. Une fois sélectionné, des entretiens sont organisés avec les porteurs de projets pour déterminer les critères de sélection des ressources biologiques et programmer les mises à disposition.
Les ressources biologiques CRYOSTEM sont accessibles selon la tarification prévue par les conditions générales, dépendante du statut du porteur de projet.
Appréciations portées par la mission
CRYOSTEM offre l’exemple d’une initiative de cohorte et de biobanque circonscrite dans son objet, par conséquent limitée dans son effectif, isolée institutionnellement lors de son lancement et ayant néanmoins réussi à installer sa place dans le paysage français des cohortes.
Ce résultat, très positif, est dû à la méthodologie particulièrement rigoureuse de l’équipe et à son haut niveau scientifique, qui lui ont permis d’associer à sa démarche tous les centres de greffe français.
Les retombées scientifiques et médicales, individuelles comme collectives, sont d’ores et déjà très satisfaisantes et devraient l’être encore davantage dans les prochaines années (notamment le nombre des publications).
La structuration institutionnelle actuelle -association régie par la loi de 1901- est fragile et pourrait être réexaminée dans le cadre de la future gouvernance associant les Universités. De même, il existe une certaine fragilité des aspects communication et relations avec les industriels dans le cadre juridique actuel.
Une autre faiblesse potentielle réside dans l’absence de centralisation de la biobanque sur un site unique.
Il n’existe pas, pour l’heure, de chaînage avec les données du SNDS.
À noter, enfin, des recoupements mal maîtrisés du projet associé et complémentaire CRYO LEA avec la cohorte HOPE-EPI.