Chapitre 1 : L’Hémophilie A et sa prise en charge thérapeutique
1. L’Hémophilie A
1.6 La prise en charge institutionnelle de l’hémophile A
1.6.2 Les structures et réseaux de soins de l’hémophilie en France
1.6.2.3 Les associations de patients et outils de suivi
L’association française des hémophiles a été fondée en 1955 et a un rôle majeur
d’information, d’entraide et de défense des droits des personnes atteintes de troubles
hémorragiques constitutionnels.
Travaillant en étroite collaboration avec les CRC-MHC elle se fait le porte-parole des patients
hémophiles, organise des programmes d’éducation thérapeutique et soutient la recherche
internationale dans le domaine des maladies hémorragiques rares dans le but de promouvoir
une amélioration constante des traitements et de la prise en charge globale du patient.
L’AFH est également un partenaire actif des organismes et instances de santé nationale
comme l’agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), afin de militer pour une
sécurité renforcée des traitements anti-hémophiliques et que les expériences des patients
soient prises en compte dans les décisions de santé qui les concernent.
L’existence de 24 comités régionaux permet d’établir des relations de proximité avec ses
adhérents, et de favoriser ainsi les échanges d’expérience entre patients et professionnels de
Le carnet de santé de l’hémophile
Un carnet de santé spécifique aux personnes atteintes d’hémophilie a été élaboré par l’AFH
en collaboration avec des médecins spécialistes et l’agence de sécurité sanitaire des produits
de santé (AFSSAPS : ex-ANSM) et diffusé gratuitement dans les CRC-MHC, afin de permettre
aux médecins de suivre régulièrement l’historique des injections de FAH réalisées et
évènements hémorragiques du patient entre deux consultations.
Ce carnet renferme également les caractéristiques fondamentales sur la pathologie du
patient, comme les données pharmacocinétiques (taux de récupération, Cmax, demi-vie,…) et
permet au médecin coordonnateur du CRC-MHC de fournir des données de suivi au réseau
FranceCoag, avec l’accord du patient.
Le patient hémophile doit y faire figurer :
- La date, heure, et motif de chaque injection
- L’étiquette du médicament utilisé dans un souci de traçabilité sanitaire.
Le recensement des évènements hémorragiques permet alors au médecin hémostasien
d’établir deux données cruciales :
- Le taux de saignement annualisé (ABR)
- Le taux de saignement articulaire annualisé (ABJR)
Ces deux paramètres sont calculés sur une année, et permettent de connaître le nombre
d’évènements hémorragiques globaux chez un patient (et d’hémorragies articulaires dans le
cas de l’ABJR) et donc de préjuger de l’efficacité clinique de la prise en charge.
La comparaison de l’ABJR à l’ABR peut tout particulièrement orienter vers le type
d’hémorragies faites par le patient; si l’ABJR est très proche de l’ABR on peut donc
légitimement supposer que le patient a plus tendance à faire des hémorragies articulaires que
musculaires, il en découle donc une potentielle adaptation de la prise en charge en vue de
prévenir les complications articulaires à venir, à type d’hémarthrose.
Le carnet numérique de l’hémophile
Historiquement, le carnet de santé du patient hémophile existe sous format papier, ce qui
peut être un inconvénient pour le patient comme pour le médecin hémostasien, car un simple
oubli ou mauvaise tenue du carnet papier par le patient, peut empêcher le médecin de
recueillir des informations importantes sur les évènements intercurrents depuis la dernière
consultation.
A l’ère de la santé connectée, la filière MHEMO a cherché à proposer un outil numérique
dénommé Net-Hémostase (NHEMO), adapté aux besoins du patient et des professionnels de
santé et accessible sur ordinateur, tablette ou smartphone.
Le NHEMO pourrait également permettre de réduire le nombre d’oublis de traçabilité des
Afin de parvenir à développer cet outil, plusieurs étapes sont programmées dans le temps :
- Analyse des besoins, par une enquête sur l’usage du carnet par les patients, aidants et
professionnels de santé
- Réalisation d’un appel d’offre, afin de chercher le prestataire en charge du projet et
de recueillir les solutions techniques et juridiques existantes
- Rédaction d’un cahier des charges prenant en compte les solutions juridiques et
techniques proposées lors de l’appel d’offre
- Développement et déploiement, avec la création d’une première version modulable
et adaptable à toutes les maladies hémorragiques constitutionnelles.
Figure 21 : Chronologie du projet NHEMO (source MHEMO)
L’analyse des besoins, réalisée entre Juin 2018 et Avril 2019 a permis de définir les
fonctionnalités suivantes souhaitées par les patients, aidants et professionnels de santé(19) :
Fonctionnalités souhaitées par les patients etaidants
Fonctionnalités souhaitées par les
professionnels de santé
Demande de renouvellement d’ordonnance Nom de la pathologie, sévérité
Alerte en cas d’évènements anormaux, appel
d’urgence
Traitement(s) prescrit(s) (nom du produit, unités/kg, fréquence)
Informations concernant l’injection du FAH
(médicament, dose, concentration, date, lieu et motif)
Calcul automatique du nombre de jours de traitement ou journées cumulées en présence
de l’antigène (JCPA) sur une période
Partage des données avec l’équipe soignante Calcul automatique du nombre d’accidents
hémorragiques traités ou non traités sur une période
Géolocalisation des centres de traitements Calcul automatique du nombre d’accidents
hémorragiques par articulation sur une période
Prise de rendez-vous Calcul automatique du nombre d’injections
totales sur une période Scan du code-barre ou datamatrix pour le
numéro de lot du FAH utilisé
Calcul automatique du nombre d’injections en +
ou en - versus traitement de fond sur une période
Sélection de la zone de saignement sur un
schéma corporel Information sur une hospitalisation
En plus de ces souhaits, d’autres points ont pu être relevés au cours de cette enquête :
- Le désir des patients et aidants de conserver malgré tout un format papier du carnet
- L’importance pour le personnel médical de maintenir un contact physique avec le
patient, de le voir en consultation et de privilégier les appels téléphoniques en cas
d’urgence.
- Plus de 90% des professionnels de santé souhaiteraient avoir accès à une mesure de
la douleur aiguë ou chronique de leur patient
- 90% des pharmaciens interrogés sont favorables à une traçabilité numérique des
numéros de lot par NHEMO
- L’ensemble des acteurs est favorable au partage de données de l’application avec les
différents systèmes d’information si la sécurité des données et la préservation de la
confidentialité sont assurés.
La carte d’hémophile
La carte d’hémophile, élaborée en collaboration avec la DGS, l’AFH et des médecins
spécialistes de l’hémophilie et distribuée par les CRC-MHC au patient hémophile, est un
élément indispensable que ce dernier se doit de toujours posséder sur lui en permanence.
Cette carte, en cas d’accident, permet tout particulièrement aux urgentistes et équipes
médicales de premier secours d’adapter leur prise en charge urgente.
Elle se compose de deux parties distinctes :
- La partie « soins », destinée aux professionnels de santé, contenant les
recommandations de prise en charge spécifique du patient : type d’hémophilie, FAH
utilisé, posologie, …
- La partie « Informations et conseils », destinée au patient, contenant des informations
pratiques sur la maladie et sa prise en charge au quotidien et en situation d’urgence.
Y figurent notamment les règles d’or à respecter pour prévenir au maximum les risques
de complication, les informations essentielles à fournir aux équipes médicales et les
2. Prise en charge thérapeutique de l’hémophilie A
Dans le document
THESE POUR LE DIPLOME D'ETAT DE DOCTEUR EN PHARMACIE
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