EXPLORATION DES POSSIBILITÉS DE TRAITEMENT DE L AS

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EXPLORATION

DES POSSIBILITÉS DE TRAITEMENT

DE L’AS GUIDE DE DISCUSSION

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SPINRAZA

ZOLGENSMA

EVRYSDI

SUJET OPTION 3 :

^PR

EVRYSDI

^MD

PRINCIPALES

CONSIDÉRATIONS

Date

d’approbation 2021⁷

Depuis combien de temps ce traitement est-il utilisé au Canada?

Pour qui est-il conçu?

EVRYSDI (risdiplam) est indiqué pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AS) chez les patients de 2 mois ou plus atteints d’AS⁷.

Il existe peu de données sur l’emploi de EVRYSDI chez les patients de plus de 25 ans⁷.

Quelles sont les conditions préalables à l’instauration du traitement?

Comment le traitement cible-t-il la maladie?

Modificateur d’épissage du gène⁷

• Chez les personnes atteintes d’AS, la structure du gène SMN2 est altérée, ce qui entraîne la perte d’une importante région codant pour la protéine SMN.

• EVRYSDI rétablit la capacité des cellules de créer et de lire correctement le gène, ce qui contribue à augmenter la production de protéines SMN.

Comment saurai-je si le traitement fonctionne?

Que se passera-t-il s’il ne fonctionne pas?

Comment le traitement est-il administré?

La dose d’EVRYSDI est basée sur l’âge et le poids du patient⁷. Une fois que les patients seront âgés de 2 ans et qu’ils pèseront 20 kg, la dose maximale sera atteinte. Elle ne peut pas être augmentée davantage⁷.

La solution buvable EVRYSDI doit être reconstituée par un professionnel de la santé avant sa délivrance⁷.

EVRYSDI se prend par la bouche, une fois par jour, après un repas, à l’aide de la seringue orale réutilisable fournie, à environ la même heure chaque jour⁷.

EVRYSDI doit être administré dans les 5 minutes qui suivent son aspiration dans la seringue orale et être conservé au réfrigérateur.

Chez les enfants qui ont de la difficulté à avaler, il peut être nécessaire d’administrer EVRYSDI au moyen d’une sonde nasogastrique ou d’une sonde gastronomique⁷.

Où et comment le traitement est-il administré?

Comment le traitement sera-t-il coordonné avec les visites chez les autres professionnels de la santé (physiothérapeute, diététiste, etc.)?

Le traitement nécessitera-t-il un suivi particulier? Quels tests et analyses sanguines seront-ils nécessaires avant le début et tout au long du traitement?

Comment assurera-t-on le lien entre la surveillance continue et l’administration du traitement?

De quelle façon la fonction motrice sera-t-elle évaluée pendant la durée du traitement?

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SPINRAZA

ZOLGENSMA

EVRYSDI Chez quels types

de patients le traitement a-t-il été étudié?

Pendant combien de temps le médicament a-t-il été étudié?

• 369 patients âgés de 2,2 mois à 25 ans⁷.

• Les données d’études sont recueillies en continu depuis 2016^12,13.

• Cela représente une expérience de traitement de plus de 5 années avec EVRYSDI^12,13.

Données probantes provenant de la pratique réelle

Il n’existe à l’heure actuelle aucune donnée disponible ou publiée provenant de la pratique réelle.

Que disent les données probantes sur les résultats à court terme?

Quelle a été l’expérience globale des patients qui ont utilisé le traitement?

La recherche laisse-t-elle penser que le traitement pourrait m’aider ou aider mon enfant à atteindre les objectifs thérapeutiques fixés?

Si le premier traitement se révèle inefficace, sera-t-il possible, pour moi ou mon enfant, de passer à un autre traitement?

Quel effet l’interruption du traitement en attendant l’administration d’un autre traitement pourrait-elle avoir?

Les progrès réalisés seraient-ils compromis?

Combien de patients ont-ils été traités dans le monde entier?

Plus de 4 500 patients ont été traités avec EVRYSDI partout dans le monde¹⁶.

Le traitement a-t-il été étudié dans le cadre de la pratique réelle?

Existe-t-il des données sur les résultats à long terme?

Les participants à ces études ont-ils atteint leurs objectifs thérapeutiques?

Existe-t-il de l’information sur l’effet de l’administration de traitements successifs?

Une étude sur l’innocuité a été menée chez des patients recevant EVRYSDI ayant déjà reçu SPINRAZA ou ZOLGENSMA. Le profil d’innocuité observé dans cette étude s’accordait avec celui du traitement des patients atteints d’AS jamais traités auparavant*⁷.

Aucune étude sur l’efficacité n’a à ce jour été menée chez les patients déjà traités avec SPINRAZA ou ZOLGENSMA.

L’utilisation concomitante de EVRYSDI et de SPINRAZA doit être évitée⁷.

*Patients jamais traités auparavant = patients qui n’avaient encore jamais reçu SPINRAZA ou ZOLGENSMA

Evrysdi

- PATIEN

TS TRAITÉS DANS LE MONDE ENTIER -

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SPINRAZA

ZOLGENSMA

EVRYSDI

SUJET OPTION 3 :

^PR

EVRYSDI

^MD

PRINCIPALES

CONSIDÉRATIONS

Puis-je avoir accès au traitement?

Recommandation de remboursement de l’INESSS :

• Le patient doit subir un test génétique confirmant la présence d’une mutation bialélique ou la délétion du gène SMN1.

Lorsque le traitement est amorcé, le patient :

• doit être âgé de 2 mois ou plus;

• doit être porteur de deux à quatre copies du gène SMN2;

• doit présenter des symptômes de la maladie; et

• ne doit pas dépendre d’une ventilation permanente*.

Un maximum de 5 mg par jour est accordé par autorisation.

* La ventilation permanente est définie par l’utilisation d’une ventilation effractive ou non effractive pour aider le patient à respirer pendant au moins 16 heures par jour pendant plus de 21 jours consécutifs, sauf lorsqu’elle est utilisée lors d’un évènement aigu réversible.

Le remboursement du

traitement par l’assureur privé ou le gouvernement couvrira-t-il le coût total du traitement?

Si le traitement choisi ne donne pas les résultats escomptés, quelles sont les autres options possibles? Ces autres traitements seront-ils remboursés?

Si un patient passe à un autre traitement et que ce traitement ne lui est pas bénéfique, pourra-t-il revenir au premier traitement?

Effets

secondaires les plus fréquents

Effets secondaires fréquents :

• Diarrhée

• Constipation

• Vomissements

• Fièvre

• Infection des voies urinaires

• Éruption cutanée

• Aphtes ou ulcères buccaux

• Douleur articulaire

Quels aspects de la tolérabilité du traitement dois-je aborder avec mon médecin?

Quels sont ses effets secondaires potentiels?

Quelle est la probabilité que moi ou mon enfant présentions ces effets secondaires? Combien de temps ces effets secondaires durent-ils?

En quoi ces effets secondaires pourraient-ils faire obstacle à ma vie de tous les jours ou à celle de mon enfant?

Que peut-on faire pour lutter contre ces effets secondaires s’ils se manifestent?

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SPINRAZA

ZOLGENSMA

EVRYSDI Quelles sont les

mises en garde et précautions pertinentes à connaître?

Pour aider à éviter les effets secondaires et assurer une utilisation appropriée du médicament, informez votre professionnel de la santé de toutes vos maladies ou de tous vos problèmes de santé, y compris si vous :

• êtes enceinte, pensez l’être ou prévoyez concevoir;

• allaitez ou prévoyez allaiter;

• êtes intolérant au fructose ou au sucre, car EVRYSDI contient de l’isomalt et du mannitol.

Grossesse :

EVRYSDI peut nuire à votre enfant à naître. Il est possible que votre médecin vous demande de faire un test de grossesse avant que vous commenciez à prendre EVRYSDI pour confirmer que vous n’êtes pas enceinte. Vous devez utiliser une méthode de contraception fiable pendant le traitement. Vous ne devez pas concevoir durant le traitement par EVRYSDI ni pendant au moins un mois après l’arrêt de ce dernier. Si vous concevez, dites-le à votre médecin sans tarder.

Utilisation chez l’homme :

Le traitement par EVRYSDI peut compromettre la fertilité chez l’homme, mais cet effet est réversible après l’arrêt du traitement. Si votre partenaire peut concevoir, assurez-vous d’utiliser des condoms au cours de vos rapports sexuels pendant le traitement par EVRYSDI. Utilisez des condoms pendant au moins 4 mois après la fin du traitement. Ne faites pas de don de sperme durant le traitement ni pendant au moins 4 mois après la prise de la dernière dose de EVRYSDI.

Que disent les données probantes sur l’innocuité à court terme de ce traitement? Que disent les données probantes sur son efficacité à court terme?

En cas de problèmes d’innocuité, les effets sont-ils réversibles?

Quel est la fréquence des événements indésirables ou le risque qu’ils surviennent?

Quel est le risque d’infection pendant la période

d’immunosuppression?

Quelles sont les mises en garde et précautions IMPORTANTES à connaître?

Aucune mise en garde ou précaution importante à prendre n’est mentionnée dans la monographie du produit⁷.

Quels aspects doivent être pris en compte en ce qui concerne l’utilisation de la prednisolone par voie orale?

Quel est la fréquence des événements indésirables ou le risque qu’ils se manifestent?

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SPINRAZA

ZOLGENSMA

EVRYSDI

1. National Institute of Neurological Disorders and Stroke Spinal Muscular Atrophy Fact Sheet. [Mise à jour le 15 novembre 2021]. Accessible à l’adresse : https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Consulté le 8 février 2022.

2. Medline Plus. SMN2 gene. 18 août 2020. Accessible à l’adresse : https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/. Consulté le 8 février 2022.

3. Cleveland Clinic Spinal Muscular Atrophy (SMA). Accessible à l’adresse :

https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/14505-spinal-muscular-atrophy-sma?view=print. Consulté le 21 février 2022.

4. Données internes. Biogen Canada Inc.

5. Monographie de SPINRAZA^MC (nusinersen). Biogen Canada Inc., 20 avril 2020.

6. Monographie de ZOLGENSMA^MD (onasemnogène abéparvovec). Novartis Pharmaceuticals Canada Inc, 2 novembre 2021.

7. Monographie de EVRYSDI^MD (risdiplam). Hoffmann-La Roche Limited, 14 avril 2021.

8. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Nusinersen clinical trial records; cité le 23 février 2022. Accessible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=sma+nusinersen&term=&cntry=&state=&city=&dist=.

9. Hagenacker, T. et coll. « Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study », Lancet Neurol, 19(4), 2020, p. 317-325.

10. Maggi, L., Bello, L., Bonanno, S. et coll. Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3. J Neurol Neurosurg Psychiatry, 2020;91:1166-1174.

11. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Onasemnogene abeparvovec clinical trial records; cité le 23 février 2022.

Accessible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=SMA&term=onasemnogene+abeparvovec+&cntry=&state=&city=&dist=

12. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Identifier NCT02908685, A study to investigate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of risdiplam (RO7034067) in type 2 and 3 spinal muscular atrophy (SMA) participants (SUNFISH);

cité le 13 février 2022. Accessible à l’adresse : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685.

13. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Identifier NCT02913482, Investigate safety, tolerability, PK, PD and efficacy of risdiplam (RO7034067) in infants with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH); cité le 13 février 2022. Accessible à l’adresse : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482

14. Biogen Earnings Presentations. Accessible à l’adresse : https://investors.biogen.com/events-and-presentations/presentations. Consulté le 13 février 2022.

15. Site Web de Zolgensma. Accessible à l’adresse :www.zolgensma.com. Consulté le 21 février 2022.

16. Communiqué de presse de Business Wire. Genentech’s Evrysdi (risdiplam) granted FDA priority review for treatment of pre-symptomatic babies under 2 months of age with spinal muscular atrophy (SMA). Accessible à l’adresse : https://www.businesswire.com/news/home/20220124005816/en/Genen- tech%E2%80%99s-Evrysdi-risdiplam-Granted-FDAPriority-Review-for-Treatment-of-pre-Symptomatic-Babies-Under-2-Months-of-Age-With-Spinal- Muscular-Atrophy-SMA. Consulté le 21 février 2022.

17. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Identifier NCT05067790, A study to evaluate higher dose (HD) nusinersen (BIIB058) in participants with spinal muscular atrophy previously treated with risdiplam (ASCEND); cité le 21 février 2022.

Accessible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05067790.

18. CADTH Recommandation de remboursement de l’onasemnogène abéparvovec. Accessible à l’adresse : https://cadth.ca/fr/onasemnogene-abeparvovec.

Consulté le 13 février 2022.

19. Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) Recommandation de remboursement du risdiplam. Accessible à l’adresse : https://www.inesss.qc.ca/fileadmin/doc/INESSS/Inscription_medicaments/Avis_au_ministre/Juillet_2021/Evrysdi_2021_06.pdf Consulté le 13 février 2022.

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VOTRE GUIDE EN MATIÈRE DE TRAITEMENT DE L’AS

Mise à jour : 2022 SPINRAZA est une marque de commerce de Biogen. BIOGEN et le logo de BIOGEN sont des marque déposées de Biogen.

ZOLGENSMA est une marque déposée de Novartis Gene Therapies.

EVRYSDI est une marque déposée de F. Hoffmann-La Roche AG, utilisée sous licence.

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