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Patients : pouvez-vous patienter encore un peu? (2) Accès des patients américains aux médicaments expérimentaux
JUNOD, Valérie
JUNOD, Valérie. Patients : pouvez-vous patienter encore un peu? (2) Accès des patients américains aux médicaments expérimentaux. Revue médicale suisse, 2007, no. 102, p.
692-694
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Patients : pouvez-vous patienter encore un peu ? (2)
V. Junod
Rev Med Suisse 2007; volume 3. 2501
Accès des patients américains aux médicaments expérimentauxla première manche en faveur des patients défendus par l'abigail allianceLe 2 mai 2006, la Cour d'appel pour le District de Columbia, à une majorité de deux juges contre un, avait statué dans le litige opposant l'Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs à la FDA (texte de la décision disponible sur http://pacer. cadc.uscourts.gov/docs/common/opinions/200605/04-5350a.pdf). La Cour avait donné raison à l'Abigail Alliance, jugeant que les patients en fin de vie, mais capables de discernement, ont un droit constitutionnel à pouvoir accéder sans entrave à des médicaments encore expérimentaux. La Cour laissait au tribunal inférieur le soin d'examiner si les intérêts publics invoqués par la FDA pouvaient néanmoins justifier une restriction à l'intérêt privé ainsi reconnu. Cet arrêt a fait l'objet du commentaire publié dans le numéro 89 de la Revue médicale suisse (Rev Med Suisse 2006;2:2757-9).Ainsi qu'indiqué dans ce commentaire, la FDA a immédiatement demandé à la Cour d'appel que celle-ci reconsidère sa décision. Sa requête s'adressait à la Cour ayant statué dans sa composition de trois juges ainsi qu'à la Cour siégeant au complet («en banc»).une seconde manche : le plenum en faveur de la fdaLe 21 novembre passé, les juges à l'origine de la décision de mai 2006 ont rendu une nouvelle décision après reconsidération (texte de la décision disponible sur http://pacer.cadc.uscourts.gov/
docs/common/opinions/200611/04-5350b.pdf). Sur les problèmes de fond mis en évidence par la FDA, la même majorité de deux juges a réitéré sa position déjà formulée en mai 2006, sans avancer d'arguments nouveaux. Sans surprise, le troisième juge a maintenu sa position minoritaire en faveur du statu quo réglementaire. Etonnamment, ce même 21 novembre, la Cour d'appel en plenum c'est-à-dire une majorité, non plus de trois, mais de dix juges a décidé d'entrer en matière sur la demande de reconsidération. Cette très brève décision du plenum se limite pour l'instant à déclarer que la requête de la FDA est recevable (décision accessible sur http://howappealing.law.com/ AbigailAllianceEnBancOrderCTADC.pdf). Si elle ne tranche pas le fond du contentieux, la décision suggère néanmoins qu'une majorité des dix juges ne partage pas le point de vue exprimé par les deux juges auteurs de la décision du 2 mai.Comme la décision du plenum prime sur celle des deux juges, la FDA remporte provisoirement une manche. Les critiques de fond formulées par la FDA seront donc réexaminées courant 2007. Il faudra donc patienter encore pour savoir si les patients américains peuvent contraindre la FDA à revoir ses procédures en matière d'accès compassionnel. D'ici là, la décision du 2 mai 2006 ne déploiera pas d'effet.volte-face de la fdaLe 11 décembre, l'agence américaine a annoncé vouloir réviser fondamentalement ses procédures en matière d'accès compassionnel (dans la terminologie proposée par la FDA expanded access uses).1 Elle a publié sur son site deux propositions qui, si acceptées, satisferaient en partie les revendications de l'Abigail Alliance (cf.
les documents disponibles à partir de la page www.fda.gov/bbs/topics/
NEWS/2006/NEW01520.html). Selon la FDA, l'objectif poursuivi est avant tout de clarifier et formaliser les règles existantes, afin d'encourager les entreprises pharmaceutiques à offrir davantage de programmes d'accès.2 Les programmes d'accès compassionnels destinés aux personnes gravement malades seraient regroupés en trois catégories déterminées par le nombre de patients bénéficiaires.3 La quantité exigée d'informations scientifiques relatives à la sécurité du médicament expérimental découlerait alors de la catégorie à laquelle appartient le programme. Tant que l'information disponible serait réduite, le nombre de patients pouvant
bénéficier de ces programmes resterait limité.4 Des indices d'efficacité clinique ou un mécanisme d'action pharmacologique plausible seraient demandés lorsque le champ d'application du programme s'étend au-delà d'individus isolés pour couvrir un petit groupe de patients (entre 10 et 100).5 Lorsque le groupe de patients serait plus large encore, mais constitué de personnes en fin de vie, l'efficacité devrait être fondée sur des essais de phase 2, voire des essais plus précoces.6 Tous les patients participant à ces trois catégories de programmes devraient communiquer leur consentement éclairé, après que le comité d'éthique ait donné son accord.Par ailleurs, les sociétés auraient la possibilité de faire payer aux patients les médicaments expérimentaux dispensés dans les trois catégories de programmes d'accès. Le promoteur devrait prouver que ces paiements n'interfèrent pas avec le déroulement normal des essais cliniques. La facturation demeurerait possible également dans le contexte d'essais cliniques ; elle serait alors soumise à des conditions plus strictes.7 Dans les deux hypothèses (expanded access et essais cliniques), un bénéfice sur la vente du médicament expérimental resterait exclu ; en revanche, le prix facturé pourrait couvrir l'ensemble des frais directement liés à la mise en place de l'essai clinique ou du programme compassionnel. La FDA ne discute guère du risque de discrimination entre les patients qui pourront s'offrir le prix d'entrée dans un programme d'accès compassionnel et ceux qui, par manque d'argent, devront porter leur choix sur un essai clinique gratuit.Le projet se trouve actuellement dans sa période de consultation auprès du public. Cette phase durera trois mois, à laquelle succédera une phase de révision sur la base des commentaires reçus. Aussi, le projet a encore une longue route devant lui. Quand bien même ces récentes propositions ne se réfèrent aucunement au conflit judiciaire, on peut se demander si la FDA ne cherche pas à préempter la démarche de l'Abigail Alliance. Reste à voir comment la Cour d'appel intégrera ce revirement, en tout cas partiel, de la FDA.1 Les règles préconisées par la FDA sont techniques et accompagnées d'explications de plus de 100 pages.
Aussi, les commentaires qui suivent ne représentent qu'un résumé sommaire de certains points.
De surcroît, les règles sont rédigées d'une manière suffisamment large pour laisser subsister une marge de manuvre importante lors de la future mise en uvre.2 La FDA indique qu'actuellement, sur les quelque 2000 essais cliniques et programmes d'accès étendu notifiés par an, environ 30 demandes de facturation ont été soumises. En outre, la plupart de ces demandes visent la facturation de médicaments déjà autorisés (c'est-à-dire munis d'une AMM), utilisés à titre de contrôle dans un essai clinique ou étudiés en vue d'établir de nouvelles indications thérapeutiques. 3 Les trois catégories prévues d'expanded access uses sont intitulées : 1) individual patients, including for emergency uses ; 2) intermediate-size populations ; et 3) treatment IND or treatment protocol. Aujourd'hui, les catégories 1 et 3 sont formellement règlementées, mais pas la catégorie 2. La catégorie 1 est la plus commune (environ 650 demandes par an), même si elle affecte en fin de compte un nombre moindre de patients.4 Cf.
proposition de 21 CFR (Code of federal regulations) §312.305(b)(2) et de 21 CFR 312.310(a)(1) (relatif aux programmes pour des patients individuels).5 Cf. proposition de 21 CFR §312.315(b)(2). A contrario, lorsque le programme ne vise que des patients individuels en fin de vie, il n'est pas nécessaire de disposer de preuves cliniques d'efficacité. La FDA envisage même que l'information soit limitée à des données animales.6 Cf. proposition de 21 CFR
§312.320(a)(3)(2).7 Le promoteur devrait prouver à la FDA que, sans ces rentrées financières, un essai clinique important ne sera pas lancé et que le coût de son médicament est extraordinairement élevé. Cf. proposition de 21 CFR § 312.8(b)(1). Les sections 312.8(b)(2) et (3) fixeraient des conditions moins sévères s'agissant pour un sponsor de facturer aux sujets de recherche des médicaments approuvés et commercialisés par des tiers.14.03.2007
