Les principaux constats sur la mise en œuvre des expériences

note et il appartient aux organismes responsables (soit, au Québec, le MSSS et Héma-Québec), de continuer leurs efforts en vue d’y faire face. Quoi qu’il en soit, la nécessité d’une gestion optimale de l’utilisation de ce produit « limité » s’impose, compte tenu de l’augmentation des besoins cliniques et des contraintes de disponibilité et de coût. Les huit expériences

gouvernementales décrites dans la présente note permettent de tirer plusieurs constats sur la mise en œuvre d’une stratégie ou d’un programme de gestion de l’utilisation des IgIV.

À l’égard de la conception de la stratégie d’utilisation des IgIV

Les six éléments essentiels suivants caractérisent la conception des différentes stratégies élaborées par les différentes administrations gouvernementales :

• L’initiative de ces stratégies est prise par le ministère responsable de la santé : il s’agit d’un service public, dont le financement et la disponibilité doivent être assurés et auquel un accès raisonnable doit être garanti, en autant qu’il soit nécessaire sur le plan médical.

• La stratégie de gestion de l’utilisation des IgIV est conçue et mise en œuvre en partenariat par la communauté médicale, l’organisme responsable de l’approvisionnement, les établissements de santé et le ministère responsable de la santé.

• L’élément central de la stratégie est l’élaboration et l’application de lignes directrices qui soutiennent une utilisation qui se fait selon les besoins cliniques, une pratique médicale appropriée et l’état des connaissances médicales.

• Les priorités d’utilisation dans le traitement des différentes maladies sont hiérarchisées de manière à pouvoir faire face à des pénuries éventuelles de l’approvisionnement en IgIV.

• Des mécanismes administratifs de gestion sont mis en place dans les établissements afin d’appuyer l’utilisation appropriée des IgIV et en réduire les pertes au minimum.

• Un mécanisme est mis en place afin de recueillir les données cliniques et d’utilisation, de suivre et d’analyser les résultats de la stratégie et d’en informer toutes les parties concernées.

À l’égard de l’élaboration et de la mise en œuvre des lignes directrices Voici les éléments principaux qui caractérisent ce volet :

• Le fondement de l’élaboration des lignes directrices sur IgIV est constitué par les meilleures données probantes disponibles sur leur efficacité, leur innocuité et leur sécurité relatives dans le traitement de maladies spécifiques, c’est-à-dire que les IgIV sont comparées aux autres options thérapeutiques disponibles.

• L’absence ou presque de données probantes de qualité portant sur le recours aux IgIV dans le traitement de maladies rares fait en sorte qu’il sera appuyé uniquement par des

consensus d’experts en fonction de leur expérience clinique.

• Les données probantes publiées sont aussi la source privilégiée des renseignements sur les modes d’administration des IgIV, bien qu’il faille, dans plusieurs situations, les tirer de l’expérience clinique.

• Les lignes directrices sont élaborées selon un processus rigoureux, faisant intervenir principalement des cliniciens des principales spécialités concernées et des spécialistes en méthodologie, mais également des représentants d’autres parties prenantes, dont des administrateurs. Les documents produits en fonction des données probantes disponibles sont ensuite soumis en consultation à un groupe formé d’un plus grand nombre de cliniciens avant d’être finalisés et diffusés.

• Lorsque les lignes directrices sont élaborées dans le contexte d’une stratégie

gouvernementale, elles permettent de définir les indications de recours aux IgIV en les catégorisant selon le niveau de preuve, y compris une catégorie de non-indications, c’est-à-dire des situations ou des maladies dans le traitement desquelles le recours aux IgIV n’est pas recommandé.

• Les mécanismes et les outils administratifs, élaborés dans les établissements, le sont de façon à faciliter le respect des lignes directrices et de la hiérarchie de priorités.

• Une mise à jour régulière des lignes directrices et des critères d’utilisation qui leur sont associés est assurée afin de suivre l’évolution de la recherche en matière d’IgIV et des autres options thérapeutiques.

À l’égard de la hiérarchisation des priorités

Plusieurs des administrations examinées dans la présente note ont défini, au-delà des catégories d’indications selon le niveau de preuve, une hiérarchie de priorités devant être mise en œuvre en situation de pénurie.

• De façon générale, les priorités sont établies en considération de la survie du patient ou de la réduction optimale de la morbidité.

• Les critères additionnels considérés dans la hiérarchisation sont les suivants : prédominance du recours aux IgIV en tant que traitement (en première intention ou à titre de seule option établie), urgence vitale, échec des autres options thérapeutiques ou situation de dernier recours, et résultats cliniques observés.

• Dans les expériences observées, les situations de grave pénurie ne se sont pas produites.

Toutefois, il est clair que les administrations exigeront un respect rigoureux des priorités dans les indications s’il se produisait effectivement une pénurie.

À l’égard de la prescription des IgIV

• La responsabilité fondamentale du médecin à l’égard du recours aux IgIV dans le traitement de tout patient est maintenue et même accrue, en tenant compte du possible recours à d’autres options thérapeutiques.

• L’administration d’IgIV ne peut être refusée à aucun patient lorsque la preuve de son efficacité et de son innocuité est établie.

• La prescription d’IgIV est réservée aux médecins spécialistes.

• Le médecin prescripteur suit les règles établies dans son établissement concernant toute demande de recours aux IgIV en vue de l’amorce, de la poursuite ou de la cessation du traitement. Toute décision concernant la poursuite ou la cessation du recours aux IgIV s’appuie sur une évaluation régulière des résultats cliniques.

• L’absence d’information sur les risques de substitution d’un produit (une préparation commerciale spécifique) favorise le maintien du recours à un seul produit chez un même patient.

À l’égard des mécanismes et des outils administratifs

Les administrations responsables de la stratégie ou du programme de gestion de l’utilisation ont mis en place des mécanismes et des outils en vue de favoriser le plus possible la gestion de l’utilisation rationnelle des IgIV. Voici les principaux éléments observés :

• Un formulaire de demande d’IgIV est en usage dans les établissements participant à la stratégie. Ce formulaire, le plus souvent uniformisé sur tout le territoire, précise les indications prioritaires, considérées comme préapprouvées en autant que les conditions préalables soient satisfaites, et indique la dose et la durée du traitement normalement prévues. La dose réelle, qui tient compte du poids du patient, doit être calculée et inscrite.

• Pour Concernant toute autre indication comprise dans les autres catégories prévoyant un recours aux IgIV, l’approbation à un niveau supérieur de décision est requise. La plupart du temps, dans les établissements, cette responsabilité est confiée à un comité créé à cette fin.

Les cas litigieux peuvent nécessiter l’intervention d’une instance hors établissement.

• Tout effet indésirable découlant de l’administration d’IgIV doit être noté dans le dossier du patient.

• Un outil servant à calculer la dose appropriée d’IgIV, en se basant sur le poids corporel ajusté du patient (ce qui exige que la taille et le poids du patient soient inscrits) est souvent accessible sur un site Web officiel.

• Dans au moins une des expériences examinées (les provinces de l’Atlantique), un suivi des quantités d’IgIV qui ont dû être jetées a été réalisé, en précisant les raisons.

À l’égard du suivi et de l’évaluation de l’utilisation

• Plusieurs administrations ont mis en place un système de collecte et d’analyse de données sur l’utilisation des IgIV afin de s’assurer du respect des lignes directrices et de fournir de l’information utile à la prise de décision de toutes les parties prenantes, soit les patients, les cliniciens, les autres professionnels de la santé, les administrateurs des établissements, les responsables de l’approvisionnement et les autorités ministérielles.

• Dans les expériences examinées, la base de données sur l’utilisation est le plus souvent indépendante du système de demande d’IgIV et est alimentée par un accès à un site Web sécurisé.

• La base de données est le plus souvent administrée par un organisme central, soit l’organisme responsable de l’approvisionnement en sang et en produits sanguins, le ministère responsable de la santé ou l’organisme de gestion des services de santé (en

Angleterre). La conception et la gestion de la base de données peuvent être effectuées dans le contexte d’une entente contractuelle avec une entreprise privée spécialisée.

• Des éléments clés du degré d’utilité de la base de données sont, entre autres, une conception de la base correspondant le plus possible aux besoins d’information, souvent détaillés, des principales parties prenantes, des mesures visant à assurer la fiabilité et la qualité des données recueillies et la production régulière de rapports sur l’utilisation.

À l’égard de la recherche

La recherche sur les IgIV et les autres options thérapeutiques est un point d’intérêt manifeste pour plusieurs des parties prenantes concernées. Quelques éléments méritent d’être soulignés, dont les suivants :

• La recherche sur les utilisations appropriées d’IgIV est encouragée (Colombie-Britannique) et l’information recueillie dans les bases de données sur le suivi de l’utilisation peut fournir des pistes intéressantes (Angleterre).

• En France, on insiste sur le fait que les indications qui ne sont pas couvertes par une AMM ou qui ne sont pas inscrites dans la LPP fassent l’objet de protocoles thérapeutiques temporaires devant être réévalués après quatre ans.

• Les lignes directrices doivent être régulièrement révisées (par exemple tous les deux ans) afin de s’assurer qu’elles reflètent l’évolution de la recherche ou, dans certains cas, de l’expérience clinique sur l’efficacité et l’innocuité des IgIV.