Exhaustivité et représentativité de nos échantillons d’étude

Un recrutement purement hospitalier de patients atteints de SLA, s’il n’est pas exhaustif

concernant une zone géographique, conduit à une sous-estimation de l’incidence calculée sur

cette zone et a une distorsion de la description des caractéristiques des patients.

IV.1.1 Etude d’incidence

Les registres en population générale constituent actuellement les meilleures sources de

données pour la mise en place d’études descriptives et analytiques indemnes de biais de

sélection. Parmi les éléments méthodologiques fondamentaux d'un registre en population

générale mentionnés plus haut, y figurent aussi une définition correcte de la population à

risque, la sélection des sources appropriées de cas, et le choix des critères diagnostiques

corrects.

L’estimation précise de l’incidence de la maladie (état clinique cible) par les registres dépend

surtout de la méthode utilisée pour identifier les patients afin de ne ni sous-estimer ni

surestimer cette dernière. L’utilisation de plusieurs sources d’information permet de favoriser

une bonne exhaustivité de recrutement des patients. La méthode capture-recapture permet, en

croisant plusieurs sources d’informations issues d’une même population, d’estimer

l’exhaustivité générale du registre, l’exhaustivité de chaque source.

Un travail réalisé dans le cadre de notre thèse était basé sur les données issues du premier

registre SLA français. Dans cette partie nous avons estimé l’incidence de la SLA en

Limousin. Nous avons eu recours de multiples sources d’identification des cas (la

coordination nationale française des centres SLA, les hôpitaux public ou privés de la région

(PMSI) et l’assurance maladie - affection de longue durée 9 (ALD) : code G12 pour la SLA).

Nous avons également utilisé la méthode de capture recapture pour en estimer l’exhaustivité.

Ainsi un recueil rétrospectif le plus exhaustif possible des cas de SLA domiciliés dans les

trois départements de la région du Limousin diagnostiqués entre (2000-2011) a été mené. Le

registre poursuit ses travaux de manière prospective depuis l’année 2011. L’exhaustivité de

l’identification des cas est élevée dans cette notre étude (98,4%) contre environ 66% dans

l’étude de Preux et al (Preux et al., 2000).

87

IV.1.2 Etude phénotypique

Les résultats de ce travail étaient basés sur des données issues de centres de références. Il est

donc possible de se poser la question concernant la représentativité des patients inclus dans

notre étude par rapport à l’ensemble des patients qui peuvent potentiellement provenir des 11

centres experts (Figure IX) et par rapport à l’ensemble des cas SLA français.

À ce jour la France compte 18 centres de compétence. Onze de ces 18 centres ont participé à

cette étude, ce qui nous donne un pourcentage de participation des centres de 61,1%. Parmi

les sept centres qui non pas pu être inclus, on peut compter les trois plus grands centres SLA

français à savoir, le centre SLA de la région parisienne, de la région de PACA

(principalement Marseille) et de la région lyonnaise.

Ceci a donc impacté le nombre de sujets inclus dans l’étude et potentiellement les

caractéristiques phénotypiques décrites.

La création des centres de référence SLA, où les patients SLA sont systématiquement

référencés pour une prise en charge globale, a permis d’obtenir un recrutement important des

patients atteints de SLA, ainsi qu’un recueil prospectif des données évolutives dans des bases

de données. Mais, les données issues de centres de référence peuvent être en effet entachées

d’un biais de sélection (Logroscino et al., 2008) ou d’admission (referral bias). En effet, les

centres en question ne recrutent pas de façon exhaustive l’ensemble des cas de SLA des zones

géographiques dans lesquelles ils sont implantés. Par exemple l’exhaustivité du centre SLA

de Limoges est de 87% par rapport aux patients SLA en Limousin.

En plus, dans le cas particulier de notre étude, du fait de la participation de 11 centres sur 18 ;

sur une période de 12 mois, nous n’avons pu inclure que 476 patients, alors que sur une année

sur la base de 2.5/100,000 PA et plus 65 millions d’habitants on attend au moins 1500

nouveaux cas SLA français.

Donc notre échantillon de travail pour cette étude n’est pas représentatif de l’ensemble des

patients qui pouvaient être inclus et encore moins représentatif de l’ensemble des patients

SLA français. Ce biais d’admission (« referral bias »), lié aux centres de référence, peut ainsi

entraîner la description d’un échantillon de malades auto-sélectionnés non représentatif de la

population des malades (Logroscino et al., 2008). Les patients participant à ces études n’ont

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donc pas été échantillonnés au hasard. Ainsi les données d’évolution et de description issues

des bases de données hospitalières doivent-elles être interprétées avec prudence. Ceci soulève

des questions quant à la validité des conclusions tirées dans notre travail. Les patients qui ont

recours aux centres de référence tendent en effet à être plus jeunes (Lee et al., 1995; Traynor

et al., 2003). En plus, les cas de SLA présentant des antécédents familiaux sont plus fréquents

dans les centres de référence.

Il pourrait aussi avoir un impact sur le profil des patients recrutés du point vue phénotypique,

cependant nous ne disposons pas de suffisamment d’éléments nous permettant de discuter ce

point de vue.

Centre Homme Femme

Caen 5 9 14 Clermont-Ferrand 1 9 27 Dijon 1 14 30 Lille 1 15 28 Limoges 3 31 65 Montpellier 7 58 130 Strasbourg 9 8 17 Toulouse 5 37 87 Tours 1 30 47 Rouen 3 6 9 Saint-Etienne 1 7 22 Total 252 224 476 SEXE Total

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IV.2 Comparaison des caractéristiques des patients (entre études et par