De même que la formation par la recherche est une pierre angulaire de l’enseignement des écoles de médecine, la formation à l’application médicale et aux contraintes qu’elle impose a un impact décisif sur la recherche biomédicale. Le rapprochement des deux communautés de médecins et de chercheurs, et leur fusion à la frontière que représente la recherche clinique translationnelle au sein d’équipes possédant la double compétence est un enjeu de poids pour les deux disciplines.
C’est également un enjeu pour l’hôpital public dont la place et l’image spécifiques dans le système de soin sont associées à ses capacités de participer à l’innovation et d’en mettre rapidement les avancées à la disposition de la population. C’est enfin un enjeu sociétal en ce que les malades sont en droit d’attendre que les progrès médicaux soient mis à leur service, systématiquement et au plus vite.
3. Positionnement stratégique du programme
3.1 Positionnement du programme par rapport à d’autres programmes en France, Europe ou dans le monde
Le soutien à la recherche clinique translationnelle est un goulot d’étranglement pour la valorisation des projets de recherche biomédicale.
L’implication d’une entreprise reste le plus souvent nécessaire dès les premières étapes.
Celle-ci est d’autant plus difficile à obtenir que la recherche en amont s’est déroulée dans un contexte purement académique, avec des objectifs et des standards de qualité rarement en accord avec ceux du monde industriel, et que l’implication de l’entreprise doit intervenir à un stade précoce où la prise de risque est élevée. Les programmes de l’ANR TecSan, RPIB, et les Instituts Carnot se proposent de faciliter le transfert du milieu académique vers les entreprises.
La valorisation pilotée par les investigateurs (investigator driven clinical research) ne bénéficie que de peu de soutien institutionnel au stade de la recherche translationnelle sur projets en France. Un programme commun entre l’INSERM et le PHRC a été mis en place avec cet objectif en 2009. Il accorde un soutien partiel aux phases précoces de valorisation, lequel doit être complété par d’autres sources de financements. Les financements importants proposés par le PHRC s’adressent à des projets plus proches d’une application clinique, tel que les projets cliniques translationnels souvent considérés trop en amont pour justifier un soutien par le PHRC. Le programme PRTS proposé par le PHRC en association avec l’ANR entend précisément répondre aux besoins de financement en amont du PHRC et en aval des projets exploratoires naturellement soutenus par l’ANR.
73 Les financements accordés par le 7éme PCRD sont en mesure de soutenir des projets de recherche clinique translationnelle. Ils ne sont toutefois proposés que dans certaines disciplines très spécifiques chaque année et ne sont donc pas conçus pour répondre à un besoin global de favoriser les projets de recherche de ce type. L’initiative du 7éme PCRD pour l’innovation médicale (IMI) s’adresse aux collaborations entre l’industrie du médicament et le secteur académique. Elle est pilotée par des grands groupes pharmaceutiques et ne couvre pas le champ de la recherche clinique pilotée par les investigateurs.
3.2 Positionnement scientifique et technologique du programme
• Enjeux scientifiques et technologiques du programme
Le programme PRTS entend aider à corriger les insuffisances du système de financement de la recherche en France dans le domaine de la recherche clinique translationnelle. L’insuffisance des financements se traduit par un manque de leadership des équipes françaises dans ce domaine. L’acquisition et la création d’un savoir-faire adapté est la condition d’une valorisation efficace de la recherche biomédicale en France. Elle repose en partie sur la constitution d’équipes puissantes, associant médecins et chercheurs, et disposant de moyens importants pour évaluer la pertinence clinique de démarches innovantes.
• Type de recherche visée dans les appels à projets
Par analogie avec les programmes de recherche technologique, les recherches concernées par le programme PRTS pourraient être considérées de niveau TLR 3 à 6.
L’analogie a toutefois une valeur limitée s’agissant de la recherche clinique.
• Type de partenariat de recherche
La participation d’au moins deux équipes, dont l’une est localisée dans un établissement de soin et l’autre dans une institution de recherche publique, est obligatoire. Le programme PRTS est ouvert à la participation des entreprises, celle-ci étant souhaitée, mais pas requise.
• Participation au financement du programme
Le financement du programme PRTS sera équitablement partagé entre l’ANR et le PHRC.
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Programmation 2012-2013 de l’agence nationale de la recherche -Édition 2013
SOMMAIRE
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4. Stratégies de recherche scientifique et technique
Axes et thèmes des recherches
Le programme s’adresse à tous les domaines de la biologie et de la santé, à l’exception du cancer et des infections par le Virus de l’Immunodéficience Humaine et les virus des hépatites dont les financements sont assurés par l’ANRS et l’INCA. Il ne comporte pas d’axe spécifique.
La décision d’engager des études de valorisation pour une approche biomédicale repose sur la démonstration dans un système expérimental d’un effet biologique possédant un potentiel d’application humaine. De multiples étapes doivent être franchies avant qu’un essai clinique puisse être mis en œuvre afin de valider ou d’invalider l’intérêt et la faisabilité d’une application chez l’homme. Ces étapes sont l’objet du présent programme. Leur nature peut varier d’un projet à l’autre.
- Il peut s’agir de la poursuite d’investigations expérimentales dans un modèle de la maladie considérée, en particulier d’études dans un modèle animal différent de celui dans lequel la preuve de concept a été produite, qui s’avère souvent être un modèle chez un gros animal (primate non-humain, chien, porc, etc…).
- Il peut également s’agir de développements technologiques nécessaires pour pouvoir répéter, dans des conditions compatibles avec la réglementation en vigueur pour les interventions chez l’homme, des études préalablement réalisées dans des conditions et avec du matériel de laboratoire.
- Des études cliniques peuvent également être nécessaires comme un préalable à un essai clinique futur. On pense en particulier à des études destinées à préciser des données épidémiologiques ou des mesures biologiques dont la connaissance modifiera la conception, et quelques fois la perception de l’opportunité ou de la faisabilité de l’étude clinique en perspective. Il pourra également s’agir d’études de phase I ou I/II de tailles limitées destinées à apprécier la tolérance vis-à-vis d’un produit candidat pour une étude plus large.
- Plus généralement, toute autre investigation animale ou humaine dont la mise en œuvre est supposée apporter des informations décisives quant à l’opportunité, la faisabilité, la sécurité, l’acceptabilité, et l’efficacité attendue d’un essai clinique est considérée comme une démarche clinique translationnelle et donc a priori éligible pour un soutien par le programme PRTS.
Le PRTS ne s’adressera pas aux projets reposant uniquement sur la constitution de cohorte ou de collection biologique. Ces approches seront prises en considération seulement quand elles sont susceptibles d’apporter une réponse à des questions scientifiques bien spécifiées.
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