3. Intérêt et utilisation des PRO (patient-reported outcomes) en recherche clinique
et en pratique quotidienne
Les PRO, ou résultats rapportés par les patients, sont définis depuis les années 2000 comme “toute mesure de l’état de santé du patient rapportée directement par lui-même, sans interprétation du médecin ni de toute autre personne” [1]. Comme dans d’autres maladies chroniques (cancers, maladies inflammatoires chro- niques intestinales, polyarthrite rhumatoïde, etc.), les PRO suscitent actuellement un intérêt croissant dans la SEP, à la fois dans le domaine de la recherche clinique et dans celui de la pratique quotidienne [1-5].
Pour leurs mesures, de nombreux autoquestionnaires spécifiques ont été développés, explorant en particu- lier les symptômes (par exemple, le SymptoMScreen, www.symptomscreen.org), le handicap (par exemple, le Disability and Impact Profile) ou la qualité de vie liée à l’état de santé (par exemple, le Multiple Sclerosis Impact Scale) [2,6-8].
Pourquoi les PRO sont-ils importants à prendre en compte dans le domaine de la SEP ?
Dans la SEP-RR, depuis l’arrivée des nouveaux traite- ments de fond plus efficaces, l’objectif thérapeutique est un contrôle strict de l’activité de la maladie, jugé sur l’atteinte du NEDA (no evidence of disease acti- vity) comportant l’absence de poussées, de progres- sion confirmée du handicap à l’EDSS et d’activité à l’IRM [9, 10]. Or, même si le NEDA constitue un objectif validé, associé à une amélioration du pronostic à long terme, il ne prend pas en compte certains aspects de la maladie qui peuvent être très importants du point de vue des patients, comme la fatigue ou les troubles cognitifs [2, 7, 11]. Par ailleurs, on sait qu’il peut exister une forte discordance entre médecins et patients dans l’évaluation de l’impact d’une SEP ou du succès théra- peutique, par exemple en ce qui concerne les facteurs influençant la qualité de vie, le retentissement socio- professionnel ou la perception des effets indésirables d’un traitement [1, 6, 7, 12]. Dans ce contexte, les PRO constituent des outils essentiels pour comprendre ce que vivent au quotidien les patients, et pouvoir ainsi mieux personnaliser leur prise en charge [1, 2].
Références bibliographiques 1. D’Amico E et al. Review: patient-reported outcomes in multiple sclerosis care.
Mult Scler Relat Disord 2019;33:61-6.
2. Brichetto G et al. Measuring outcomes that matter most to people with multiple sclerosis: the role of patient- reported outcomes. Curr Opin Neurol 2020;33(3):295-9.
3. Marino P et al. Rôle et utilisation des Patient-reported outcomes (PROs) dans la prise en charge des patients en oncologie. Bull Cancer 2018;105(6):603-9.
4. Peyrin-Biroulet L. Les PRO (Patients Reported Outcomes) dans les MICI : définition et utilisation au quotidien.
POST’U 2020:213-7.
5. Fautrel B et al. Call for action: how to improve use of patient-reported outcomes to guide clinical decision making in rheumatoid arthritis. Rheumatol Int 2018;38(6):935-47.
6. Riazi A. Patient-reported outcome measures in multiple sclerosis. Int MS J 2006;13(3):92-9.
7. Nowinski CJ et al. Evolution of patient- reported outcomes and their role in multiple sclerosis clinical trials. Neurotherapeutics 2017;14(4);934-44.
8. Fitzgerald KC et al. Validation of the SymptoMScreen with performance-based or clinician-assessed outcomes. Mult Scler Relat Disord 2019;29:86-93.
9. Gasperini C et al. Unraveling treatment response in multiple sclerosis: a clinical and MRI challenge.
Neurology 2019;92(4):180-92.
10. Giovannoni G. Disease-modifying treatments for early and advanced multiple sclerosis: a new treatment paradigm.
Curr Opin Neurol 2018;31:233-43.
11. Jacobs BM et al. No evident disease activity – More than a risky ambition?
JAMA Neurol 2018;75(7):781-2.
12. Ysrraelit MC et al. Quality of life in multiple sclerosis: different perception between patients and neurologists.
Front Neurol 2018;8:729.
13. Manohar N et al. Patient-reported outcomes in multiple sclerosis: an overwiew.
JCOM 2019;26(6):277-88.
Le Pr Thibault Moreau déclare ne pas avoir de liens d’intérêts.
POUR ALLER PLUS LOIN
Voir l’interview vidéo du Pr Thibault Moreau
www.edimark.fr/lettre-neurologue/itw/sep-rr-2/
Où en est-on concrètement de leur utilisation ?
Dans la SEP, les PRO sont de plus en plus souvent utilisés dans les essais thérapeutiques sur les traitements de fond ou les traitements symptomatiques en tant que critères de jugement secondaires, voire en tant que critères primaires [1, 2, 7]. L’utilisation des PRO dans la pratique quotidienne est également encouragée : l’intégration du point de vue des patients peut en effet favoriser la communication médecins-patients et le processus de décision médicale partagée. Elle peut aussi faciliter l’engagement du patient dans sa prise en charge et l’adhésion aux mesures qui lui sont proposées [2, 13].
Les PRO constituent aussi de plus en plus une exigence des autorités de santé dans l’évaluation en vie réelle d’un traitement, en particulier dans l’analyse des coûts.
Des progrès sont-ils attendus ?
Certains des questionnaires PRO actuellement dis- ponibles dans la SEP sont incomplètement validés en termes de qualités psychométriques [1, 2]. Par ailleurs, la plupart n’ont pas été développés comme recommandé en collaboration avec les patients, et ne traduisent donc probablement pas suffisamment leur ressenti [2]. Enfin, il manque encore actuellement un panel de mesures stan- dardisées utilisables dans les essais cliniques, ainsi que des questionnaires de passation suffisamment rapides pour la pratique quotidienne [2, 13]. Les échelles choisies doivent être adaptées à toutes les cultures et langues.
Enfin, l’identification et la priorisation des thématiques les plus pertinentes doivent être clairement définies (socioprofessionnelles, symptômes et signes, etc.).
Du fait de ces limites, les PRO dans la SEP demeurent un enjeu majeur de recherche, pour lequel plusieurs initiatives sont en cours, comme le projet iConquerMS porté aux États-Unis par l’Institut de recherche sur les PRO (PCORI) ou le projet PROMS coordonné en Europe par la Fondation Charcot et la Fédération internationale de la sclérose en plaques [2]. Dans ce contexte, il est très probable que les PRO soient amenés à occuper une place toujours plus grandissante dans l’évaluation des interventions thérapeutiques de la SEP [1].
ü Propos recueillis par le Dr Valérie Barberot (Paris)
Nouvelles perspectives dans la SEP-RR à l’heure
des traitements de haute efficacité
Pr Thibault Moreau
Service des maladies inflammatoires du système nerveux et neurologie générale, CHU de Dijon
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